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Nat Med：科学家揭示非小细胞肺癌免疫疗法和靶向性疗法的研究进展2021年8月17日讯/生物谷BIOON/--在世界范围内，肺癌是引发癌症相关死亡最常见的原因；在过去20年里，非小细胞肺癌的分子靶向疗法和免疫疗法显著改善了患者的寿命和预后；然而，绝大多数晚期非小细胞肺癌患者会对当前疗法产生耐受性最终疾病复发；近日，一篇发表在国际杂志NatureMedicine上题为“Towardpersonalizedtreatmentapproachesfornon-small-celllungcancer”的研究报告中， -
Nat Cancer：新型肿瘤细胞追踪系统ClonMapper或能帮助理解癌细胞的进展及对疗法的耐受性变化2021年8月17日讯/生物谷BIOON/--谱系追踪方法能使分析复杂种群中的克隆动态成为可能，但通常缺乏将基因组、表观基因组和转录组学测量与感兴趣的特定克隆的活细胞操作进行整合的能力；尽管目前科学家们在医学研究上取得了巨大的进步，但由于肿瘤是由异质性细胞所组成，因此治疗肿瘤仍有挑战性；换句话说，就好像人类家庭一样，肿瘤的单个细胞共享有一些工头的特性和特征，但随着肿瘤不断扩大， -
Nat Genet：识别出诱发孕妇突发性高血压的新型基因突变2021年8月17日讯/生物谷BIOON/--大多数产生醛固酮的腺瘤（APAs，aldosterone-producingadenomas）都会存在离子通道或转运器的功能增益体细胞突变，然而，其在正常肾上腺产生醛固酮的细胞群中的频率表明，APAs中或许需要一种“副驾驶”的驱动突变。近日，一篇发表在国际杂志NatureGenetics上题为“SomaticmutationsofGNA11andGNAQinCTNNB1-mutantaldosterone-producingaden -
滤泡性淋巴瘤(FL)创新药！卫材在日本市场推出Tazverik：首创EZH2抑制剂，治疗EZH2突变阳性FL!滤泡性淋巴瘤（FL，图片来源：leukemia-cell.org）2021年08月17日讯/生物谷BIOON/--卫材（Eisai）近日宣布，已在日本市场推出抗癌药Tazverik（tazemetostat，200mg片剂），该药适应症为：用于治疗复发或难治性EZH2基因突变阳性滤泡性淋巴瘤（FL）患者（仅限于标准治疗不适用的情况下使用）。Tazverik的活性药物成分为tazemetostat，这是一种口服、首创的EZH2小分子抑制剂，利用Epizyme公司专有产品平台创造。该药 -
Cancers：新型液体活检技术或能对小至0.2立方米的神经胶质瘤实现快速高效检测2021年8月17日讯/生物谷BIOON/--由于脑癌的非特异性症状，比如头痛或记忆力改变等，神经胶质瘤（gliomas）通常并不会被发现，直到其变得更大或者等级更高的时候才会被诊断出来；这往往就会降低患者获得良好临床治疗结局的可能性；因此，对脑瘤的早期检测和诊断对于改善患者的治疗结局和生活质量至关重要，而且还能帮助临床医生采取早期的外科治疗和疗法。图片来源：https：//www.mdpi.com/2072-669 -
特应性皮炎(AD)新药！艾伯维口服JAK抑制剂Rinvoq头对头3期临床疗效击败Dupixent(达必妥)！特应性皮炎（图片来源：icresearch.net）2021年08月16日讯/生物谷BIOON/--艾伯维（AbbVie）近日宣布，评估口服JAK1抑制剂Rinvoq（upadacitinib，乌帕替尼）与皮下注射制剂Dupixent（中文商品名：达必妥，通用名：度普利尤单抗，dupilumab）治疗中度至重度特应性皮炎（AD）成人患者头对头3b期HeadsUp研究（NCT03738397）的结果已发表于国际医学期刊《JAMADermatology》。结果显示，Rinvoq与Dupixent相比在 -
诺奖靶点新药！美国FDA批准默沙东创新肿瘤药Welireg：第一个HIF-2α抑制剂，治疗VHL综合征相关肿瘤!Welireg（图片来源：medpagetoday.net）2021年08月14日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck&Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Welireg（belzutifan，开发代码：MK-6482），该药是一种缺氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，用于治疗希佩尔·林道综合征（VonHippel-Lindaudisease，VHL综合征，VHL病）成人患者，这些患者不需要立即手术、需要治疗与VHL综合征相关的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系 -
Cell Research:开发出新一代高效、低毒的肿瘤限制性IL-15前体药物CellResearch在线发表了中国科学院生物物理研究所研究员彭华与美国德克萨斯大学西南医学中心教授傅阳心合作完成的研究论文Tumor-conditionalIL-15pro-cytokinereactivatesanti-tumorimmunitywithlimitedtoxicity，该研究开发了新一代高效、低毒的肿瘤限制性IL-15前体药物。目前，多数肿瘤免疫疗法聚焦于阻断免疫抑制信号或激活免疫刺激信号。然而，严重的治疗相关毒性和非肿 -
子宫内膜癌免疫治疗！默沙东Keytruda(可瑞达)单药方案获美国FDA受理：治疗MSI-H/dMMR晚期子宫内膜癌!子宫内膜癌（图片来源：womenworking.com）2021年08月14日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck&Co）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）的一份补充生物制品许可申请（sBLA）：作为一种单药疗法，用于治疗在任何情况下经先前系统治疗后疾病进展、且不适合进行根治性手术或放疗的微卫星高不稳定性（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）晚期子宫内膜癌 -
斑秃新药！辉瑞JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib 2/3期研究获得成功：显著改善头皮毛发再生!斑秃（图片来源：byebyedoctor.com）2021年08月14日讯/生物谷BIOON/--辉瑞（Pfizer）近日公布了2b/3期ALLEGRO试验（NCT03732807）的积极结果。该试验正在评估每日口服一次ritlecitinib治疗斑秃患者的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂相比，2种剂量ritlecitinib（50mg，30mg）达到了改善头皮毛发再生的主要疗效终点：治疗6个月后，与安慰剂组相比，有显著更高比例的患者实现头皮脱发≤20%。斑秃是一种由机体 -
可切除早期肺癌辅助治疗里程碑！美国FDA授予罗氏Tecentriq(泰圣奇)优先审查：显著延长无病生存期!2021年08月12日讯/生物谷BIOON/--罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理抗PD-L1疗法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠单抗）的一份补充生物制品许可申请（sBLA）：用于肿瘤表达PD-L1≥1%的非小细胞肺癌（NSCLC）患者，作为手术和铂类化疗后的辅助治疗。目前，FDA正在实时肿瘤学审查（RTOR）试点项目下对该sBLA进行审查，该项目旨在探索更有效的审查流程，以确保尽早为患者提供安全 -
肾癌一线治疗！美国FDA批准默沙东/卫材“免疫+靶向”组合Keytruda+Lenvima：将改变临床实践!肾癌（图片来源：vecteezy.com）2021年08月12日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck&Co）与合作伙伴卫材（Eisai）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）与口服多受体酪氨酸激酶抑制剂Lenvima（乐卫玛，通用名：lenvatinib，仑伐替尼）联合用药方案，用于一线治疗晚期肾细胞癌（RCC）成人患者。Keytruda+Lenvima是一种“免疫+靶向”组合疗法 -
放射性碘难治分化型甲状腺癌(DTC)新药！Cabometyx(卡博替尼)美国获优先审查：疾病进展/死亡风险↓78%!甲状腺癌（图片来源：lifebridgehealth.org）2021年08月12日讯/生物谷BIOON/--Exelixis公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理靶向抗癌药Cabometyx（cabozantinib，卡博替尼）的一份补充新药申请（sNDA），用于治疗年龄≥12岁、先前治疗后病情进展、放射性碘难治性（若放射性碘适用）分化型甲状腺癌（DTC）患者。FDA已授予该sNDA优先审查，并已指定《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为2021年12月4日 -
Oncogenesis：识别出开发卵巢癌新型疗法的潜在治疗性靶点2021年8月9日讯/生物谷BIOON/--卵巢癌是引发妇科恶性肿瘤相关死亡的主要原因，目前对卵巢癌的治疗并没有提供有意义且可持续的临床效益，这就凸显出了临床上对新型疗法的需求。近日，一篇发表在国际杂志Oncogenesis上题为“Disruptoroftelomericsilencing1-likepromotesovariancancertumorgrowthbystimulatingpro-tumorigenicmetabolicpathwaysandblock -
Sci Adv：科学家揭示eIF4A3蛋白在癌症进展过程中扮演的关键角色2021年8月9日讯/生物谷BIOON/--真核启动因子4A-III(eIF4A3)是外显子连接复合体的核心螺旋酶组分，其对于剪接、mRNA转运和无义介导的衰变过程至关重要，且是癌症疗法的新型靶点。细胞为了生长和分裂，其就需要产生新蛋白，这同样也适用于癌细胞。近日，一篇发表在国际杂志ScienceAdvances上题为“Theexon-junctioncomplexhelicaseeIF4A3controlscellfateviacoordinatedregu -
Nat Commun：细胞毒性药物或会增加卵巢癌细胞对疗法的耐受性2021年8月10日讯/生物谷BIOON/--由于具有动态学的特性，癌细胞-细胞外基质交联的进化让科学家们难以捉摸，其对于影响癌细胞的转移和对疗法的耐受性至关重要。在癌症化疗过程中，癌细胞有时会对细胞毒性药物产生一定的耐受性，而阐明为何疗法无法发挥作用对于开发新型癌症疗法至关重要。近日，一篇发表在国际杂志NatureCommunications上题为“Co-evolutionofmatrisomeandadaptive -
Nature：揭秘肠道细菌利用死亡细胞所释放的营养物质作为燃料来引发宿主机体感染的分子机制2021年8月9日讯/生物谷BIOON/--调节性细胞死亡是生命的一个组成部分，其对有机体的发育和平衡有着非常广泛的影响；包括死亡细胞的清除在内的调节性细胞死亡过程的功能失调会表现为包括胃肠道在内的多种组织的病理学症状。细胞死亡和胃肠道病变之间存在着一种长期被重视但却并未阐明的关系，其中存在潜在的微生物成分，但研究人员并不清楚死亡的哺乳动物细胞对细菌生长的直接影响效应 -
Science：发现lncRNA HULC调节苯丙氨酸代谢，HULC模拟物有望治疗苯丙酮尿症2021年8月6日讯/生物谷BIOON/---苯丙酮尿症（phenylketonuria,PKU）及其较温和的变体高苯丙氨酸血症（hyperphenylalaninemia,HPA）是遗传性代谢疾病，其特点是无法将氨基酸苯丙氨酸转化为酪氨酸。这些疾病在婴儿中的发病率大约为1/10000，其中的大多数婴儿的PAH基因发生了突变。未经治疗的PKU可导致大脑损伤、智力障碍、癫痫发作和行为或精神障碍。然而，唯一的治疗方法是蛋白限制饮食和/或 -
Mol Cell：重磅！科学家发现有望治疗一系列恶性侵袭性癌症的新型治疗靶点！2021年8月9日讯/生物谷BIOON/--如今，新出现的“表观转录组学”研究领域正在提供关于不同RNA修饰的生物学和病理学作用的新见解；RNA甲基转移酶METTL1能催化tRNAs的N7-甲基鸟苷（m7G）的修饰。近日，一篇发表在国际杂志MolecularCell上题为“METTL1-mediatedm7GmodificationofArg-TCTtRNAdrivesoncogenictransformation”的研究报告中，来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过 -
晚期肺癌一线免疫治疗！赛诺菲/再生元Libtayo+化疗3期临床疗效显著提前终止：显著延长总生存期!2021年08月06日讯/生物谷BIOON/--赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴再生元（Regeneron）近日联合宣布，评估抗PD-1疗法Libtayo（cemiplimab）联合含铂双效化疗治疗晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的3期EMPOWERLung试验，在达到总生存期（OS）主要终点后提前停止。该试验入组了有转移性或局部晚期疾病、肿瘤为鳞状或非鳞状组织学、所有PD-L1表达水平的患者。结果显示，在这些患者中，与化疗相比，Libtayo+化疗方案显 -
早期黑色素瘤术后免疫治疗！默沙东Keytruda获美国FDA优先审查：显著降低复发风险、延长无复发生存期!黑色素瘤（图片来源：healthjade.com）2021年08月06日讯/生物谷BIOON/--默沙东（Merck&Co）近日宣布，评估抗PD-1疗法Keytruda（可瑞达，通用名：pembrolizumab，帕博利珠单抗）辅助治疗已切除高危II期黑色素瘤患者的3期KEYNOTE-716试验（NCT03553836）达到了无复发生存期（RFS）主要终点。该试验在954例12岁及以上患者中开展，正在评估Keytruda作为单药疗法用于辅助治疗的疗效和安全性。结果显示：在中期分析 -
先天性高胰岛素血症新药！美国FDA授予靶向首创GLP-1拮抗剂avexitide突破性疗法认定!先天性高胰岛素血症（图片来源：gosh.nhs.uk）2021年08月06日讯/生物谷BIOON/--EigerBioPharmaceuticals是一家致力于开发和商业化创新疗法治疗罕见病及超级罕见病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予avexitide（前称：exendin9-39）治疗先天性高胰岛素血症（HI）的突破性疗法认定（BTD）。值得一提的是，截至目前，该公司全部5个孤儿药项目均获得了BTD。avexitide是一种靶 -
JAK抑制剂治疗新冠肺炎！辉瑞tofacitinib(托法替尼)3期临床降低COVID-19肺炎住院患者死亡/呼吸衰竭风险!2021年07月31日讯/生物谷BIOON/--近日，评估口服JAK抑制剂托法替尼（tofacitinib）治疗COVID-19肺炎住院患者3期临床试验STOP-COVID（NCT04469114）的结果发表于国际医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。结果显示，与安慰剂相比，托法替尼能显著降低COVID-19住院患者的死亡或呼吸衰竭风险。文章详见：TofacitinibinPatientsHospitalizedwithCovid-19Pneumonia。STOP-COVID是一项多中 -
Leukemia：清除RNA结合蛋白或能显著改善恶性白血病患者的生存率2021年8月4日讯/生物谷BIOON/--尽管在治疗方法上取得了显著的进展，但MLL重排白血病患者的预后仍然较差。近日，一篇发表在国际杂志Leukemia上题为“TheRNA-bindingproteinIGF2BP3iscriticalforMLL-AF4-mediatedleukemogenesis”的研究报告中，来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们通过对小鼠进行研究发现，移除一种在罕见恶性白血病中过量表达的蛋白或能减缓癌症的发生，并 -
Blood：新型组合性疗法或有望治疗慢性淋巴细胞性白血病2021年8月5日讯/生物谷BIOON/--慢性淋巴细胞性血病(CLL)是由于一种淋巴细胞克隆性增殖，逐步积累而浸润骨髓、血液、淋巴结和其它器官，最终导致造血功能衰竭的一种恶性白血病，CLL通常发生于60岁以上的老年人，男性多于女性。近日，一篇发表在国际杂志Blood上题为“EfficacyofvenetoclaxplusrituximabforrelapsedCLL：Five-yearfollow-upofcontinuousorlimited-durationth
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