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祥冬瑞雪，五年同行。12月15日，“携手共创历史”——爱瑞卓®(罗沙司他)上市五周年庆典在北京隆重召开。聚焦未被满足的患者需求，爱瑞卓®(罗沙司他)作为“诺奖”成果得到成功转化，为全球首创新药率先惠及中国患者，以及未来全球市场的可持续发展，提供了一个极具突破性的价值样板。
“全球首创新药”是基于全新作用机制的一类创新药，通常会带来诊疗领域的重大突破。2018年12月，爱瑞卓®(罗沙司他)正式在中国获批上市，让这款全球首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)成功实现“三首”突破：罗沙司他是具有全新作用机制的首创新药，中国是全球首先批准罗沙司他上市的国家，这是历史上中国首次成为全球首批首创机制药物上市的国家。
如今，中国医药创新正在从跟跑、并跑走向领跑。五年来，爱瑞卓®(罗沙司他)从中国出发，相继在欧盟、日本、韩国等40多个国家和地区获得上市批准，标志和见证了中国医药产业跨入“全球新”高质量发展新时代，全面展现了“十三五”以来中国医药产业创新发展取得的重要成就。
“诺奖”研究成果
引领创新药“划时代”变革
低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂(HIF-PHI)的诞生是基础研究到临床实践的杰出转化，2019年三位全球顶级科学家通过对“氧感知通路”的研究获得了诺贝尔生理学或医学奖，进一步引发了全球对于这一前沿基础研究领域的热点关注。
从机制上看， HIF-PHI通过阻断脯氨酰羟化酶(PHD)，抑制低氧诱导因子(HIF)的降解，模拟了机体的自然代偿机制，从而起到全面、近乎生理意义地纠正慢性肾脏病(CKD)贫血的作用。
事实上，慢性肾脏病(CKD)是一种进行性疾病，其特征为肾功能逐渐丧失，最终可能导致肾衰竭或终末期肾病，需要透析或肾移植。因其高患病率、高致残率、高医疗花费和低知晓率——“三高一低”的特征，已成为危害国人健康的重要公共卫生问题。贫血是肾脏疾病患者常见的临床表现，影响肾脏疾病患者的生活质量，增加肾脏疾病进展、终末期肾脏病、心血管事件及死亡的风险。由于CKD贫血领域近30年未有新机制新靶点药物问世，CKD贫血治疗现状依然不容乐观。
在此之前，肾性贫血的标准治疗方法为促红细胞生成素(EPO)替代，阿法依伯汀等红细胞生成刺激剂(ESAs)皮下或静脉注射给药，并常加静脉铁剂联合用药。爱瑞卓®(罗沙司他)则可通过口服给药的方式，提高患者依从性，在增加患者红细胞数量的同时，无需常规静脉补铁，且疗效不受微炎症状态的影响。
正因如此，爱瑞卓®(罗沙司他)上市以来，不仅为临床治疗提供了一款新药，而且真正引领了肾性贫血治疗模式“划时代”变革。2021 年6 月1 日，由中国医师协会肾脏内科医师分会编制的中国首部《中国肾性贫血诊疗的临床实践指南》正式发表，HIF-PHI首次被收入肾性贫血指南，并被给予最高级别的1A级推荐。
截至目前，中国专家基于确凿的研究数据和切实的临床经验，在全球率先将以“罗沙司他”为代表的HIF-PHI药物纳入了10项全国级指南/共识，为广大临床工作者提供指导建议。同时，珐博进已将爱瑞卓®(罗沙司他)的核心专利转移至中国，实现了核心药品在华的知识产权保护完整布局，助力中国“十四五”知识产权强国建设。
珐博进(中国)总经理钟黎蕴华
珐博进(中国)总经理钟黎蕴华表示，爱瑞卓®(罗沙司他)在过去的五年里，从“诺奖”级别的创新成果在中国率先获批，一路走来，不仅改变了临床诊疗实践，推动构建了高水平、高质量的临床研究体系，贡献了数百篇具有全球影响力的学术研究文献，而且在进入了中国医保目录之后极大改善了患者负担，惠及了70多万患者，让中国完全有理由、有基础、有信心在全新作用机制源头创新方向成为全球引领者。
2019年11月，上市未满一年的爱瑞卓®(罗沙司他)通过谈判准入的方式进入国家医保药品目录，体现了国家对该药物的价值认可，以及切实提高药物可及性、全面保障患者临床之需的初心。不仅如此，在过去的几年中，爱瑞卓®(罗沙司他)连续两次在医保谈判中成功续约，大幅改善了药物可负担性，促使该款产品成长为肾性贫血治疗领域的主导品牌。
阿斯利康中国副总裁、企业事务及市场准入部负责人黄彬在媒体采访时介绍，自从2017年医保谈判工作落地开始，创新药在支付端的支持机制愈发成熟。爱瑞卓®(罗沙司他)在产品上市之后迅速展开医保谈判工作，并且在随后的续约过程中全面配合医保要求，在最短的时间大幅提升药物可及性，改善药物可负担性，爱瑞卓®(罗沙司他)的安全性、疗效性、经济性、创新性和临床价值都得到了高度认可，极大满足了未被满足的临床需求。
阿斯利康中国副总裁、企业事务及市场准入部负责人黄彬
从“中国新”到“全球新”
前沿探索传递“中国经验”
致力于让中国患者尽早获益并能持续获益于高质量创新药物，从仿制到创新，从跟跑到领跑，从“中国新”到“全球新”，不仅让中国高水平、高质量的临床研究得到更多的全球关注，而且促使越来越多的中国研究者走出国门，在全球学术舞台传递中国声音，传播中国经验。
五年来，中国学者在全球HIF-PHI领域的研究成果卓著。2019年7月，两篇分别介绍罗沙司他胶囊用于长期透析贫血患者和未经透析肾脏病患者的论文，同时被全球顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)刊登，这是NEJM首次发表由中国大陆医生作为第一和通讯作者的新药Ⅲ期临床试验研究。爱瑞卓®(罗沙司他)获批上市至今，基于确切的科研价值，其研究成果能在国际顶级期刊上发表，得益于国内临床医生20多年的经验积累、合理的临床研究顶层设计、研究人员在8年临床试验过程中的艰苦付出，以及他们对药物临床试验质量管理规范的严格遵循。
在今年11月举行的美国肾脏病学会肾脏周(ASN Kidney Week)期间，《一项评价罗沙司他用于治疗慢性肾脏病(CKD)贫血患者的长期安全性和疗效的全国、多中心、前瞻性研究(ROXSTAR)》最新研究成果发布。该研究在更广泛人群、更长随访周期内进一步考察了罗沙司他临床应用的安全性与疗效。结果显示，罗沙司他可有效提升患者Hb水平，并在观察期内平稳维持Hb水平。研究有助于临床医生进一步了解罗沙司他的Hb提升效果与安全性，为罗沙司他的临床应用提供更可靠的循证支持，同时也为全球肾性贫血治疗提供了中国证据、中国方案。
清华大学医学院研究员陈晓媛认为，对于一款原创机制的创新药物，无论是对研发者还是监管部门，过程中始终都充满不确定性的挑战，从临床试验用药落地中国本地化生产，再到关键临床试验方案设计、受试人群的筛选、终点指标的设置、研究剂量的选择再到临床试验实施和审评审批决策，每一个环节、每一个细节，都需要严格遵循科学标准和临床价值的考量，才能让该产品的临床试验结果和数据能够得到全球众多国家和地区的认可。
清华大学医学院研究员陈晓媛
除进一步验证罗沙司他的临床疗效以外，在其对ESAs低反应性透析患者的疗效、对CKD人群血小板生成和功能以及红细胞寿命的影响等方面，中国研究者围绕爱瑞卓®(罗沙司他)先后开展了一系列的前沿探索，进一步扩充了HIF-PHI的应用经验，为全球肾性贫血的临床实践提供了丰富的临床研究证据。
值得期待的是，珐博进正在中国积极推进开发爱瑞卓®(罗沙司他)在因化疗引起的贫血(CIA)这一全新适应症的研发进程。在中国，每年约有160万CIA患者需要管理，存在重大的未被满足的医疗需求。目前尚未有其他国家对此适应症进行进一步研发申报，若这一适应症能获批上市，中国CIA患者将能率先从这一创新疗法中获益。
当前，我国正处于从医药制造大国向医药创新强国迈进的重要历史节点，促进医药研发需要国家战略规划和顶层设计的方向指引，也需要一系列关键要素和制度环境的落地支撑，为医药创新创造更好的市场环境。
如今，中国创新药正面对前所未有的国际化机遇，无论从医药产业环境、监管政策到临床科研规范都在全面接轨国际标准。中国创新药积极寻找“出海”突破的同时，始终需要坚持以“中国患者未被满足的临床需求”为根本出发点。
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