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随着高新技术的发展，肿瘤的治疗已从“外科手术、化学疗法和放射疗法”时代发展到“免疫治疗、靶向治疗和精准医疗”的新时代，延长了很多肿瘤疾病的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)。
事实上，肿瘤疾病已成为慢性病，也是目前我国三大主要死因之一。值得一提的是肿瘤五年生存率，我国与国际发达国家相比有很大差距。
《健康中国2030规划纲要》明确提出，要“降低重大慢性病过早死亡率，从2013年的19.1%到2030年比2015年降低30%”，被列入健康中国建设主要13个指标之一。“到2030年实现全人群、全生命周期的慢性病健康管理，总体癌症5年生存率提高15%”。
而另一方面，肿瘤药物的医疗保障面临前所未有的费用压力，该如何应对?
01 费用增长趋势
2018年前VS2018年后
2018年前：化疗为主的时代，次均费用4000元以下
根据2010-2018年中国医疗保险研究会公开报告的材料(详见表1)提示，2010-2017年的8年中，抗肿瘤及免疫调节剂的药费占住院总药费的比例稳定在11%~13%之间，肿瘤药物占该大类药品费用的50%~60%。
而且，抗肿瘤药物的费用连年增高。2017年各类费用中，烷化剂占4.53%，抗代谢药嘌呤类占29.43%，植物生物碱紫杉类占17.7%，细胞毒类占5.39%。当时是以化疗为主的时代，总的次均费用在4000元以下。
2018年后：靶向药与免疫治疗为主，费用负担沉重
由于缺乏2018年后可比的医疗保险费用资料，这里暂且只分析抗肿瘤药物的价格情况。抗肿瘤药在我国从2015年开始价格谈判，到2020年共计有54个肿瘤药物通过谈判进入医疗保险报销目录。
根据IQVIA统计，按谈判后的价格和说明书的用药信息，以全年12个月的用量计算平均药品费用为12.5万元，其中抗实体瘤药品年治疗费用平均值为11.3万元，血液肿瘤药品年治疗费用平均值为16.3万元。有6种抗肿瘤药物全年费用超过20万元，其中4种为抗血液肿瘤药物，2种为抗实体瘤药物。需要说明的是，实际临床使用中，患者并没有达到足量的治疗。如果包括联合用药或后线治疗，肿瘤患者抗肿瘤治疗的药品费用和实际住院费用负担远远不止这些。
目前缺乏具体的医疗保险报销费用情况，但预计2020年以后，在以免疫治疗和小分子靶向药物为主的情况下，抗肿瘤药品的费用增长趋势是非常值得研究的。
02 经济学评价
值得借鉴的全球经验
探索创新的进化(替代)评价指标
肿瘤药物的经济学评价是比较复杂的。传统的、常用的肿瘤药物临床试验终点评价指标包括总存活率(OS)、无症状进展期(PFS)、5年生存率、1年生存率、客观反应率(ORR)、完全反应率(CR)、缓解持续时间(duration of response，DoR)等。
但是，近几年，随着药监加速评审和医保补偿的要求，不少进化或替代的终点指标(evolving endpoint)开始应用于Ⅱ期和Ⅲ期临床试验中。主要终点指标方面有病理学完全反应 (pathologic complete response, pCR)、无事件存活期(event free survival, EFS)、总反应率(overall response rate)、无转移存活时间(metastasis free survival)等。在次级终点指标方面，有疾病控制率(disease control rate，DCR)、PFS中位数、由于副反应而终止治疗(discontinuations due to adverse events)、肿瘤生活质量量表测定(EORTC)等。
其他进化或替代指标亦可用于肿瘤药品评价。如临床反应时间(time to response)、复发率(relapse rate)、最小残留病灶(minimal residual disease)、无疾病存活时间(disease free survival)、后继治疗时间(time to next treatment, TTNT)、治疗失败时间(time to treatment failure)、无复发存活时间(recurrence free survival)等。
上述这些替代指标可用于预测抗肿瘤药物对存活结果的影响，值得在未来的创新肿瘤药物的经济学评价中应用。
建立合理的价格和价值评估体系
近十年来，肿瘤药物的价格已成为全球许多国家面临的棘手问题。肿瘤患者人数在不断增加，由肿瘤引起的死亡和伤残的负担也日益增加。高昂的抗肿瘤药物价格造成了社会和医疗保险基金的沉重经济负担。
因此，对于每一个创新的肿瘤药物而言，都要注重其附加价值。肿瘤药物的经济价值评价显得更为重要，需要判断：一个创新肿瘤药物能否换来更多效益，包括存活的效果和生活的质量?
在欧美国家，已证实不少肿瘤药物并没有带来无症状存活时间(PFS)和总存活时间(OS)的延长益处。所以，肿瘤药物需要更多的创新支付方式，如执行以财务为基础的计划(成本分摊、预算封顶、价格用量合同)和以结果为基础的计划(按结果支付、风险共担、成功付费等)，来保证以价值为基础的卫生资源配置，并控制药品费用的增长。
目前主要采取三个方面的措施：
通过价格谈判或制定支付价格，控制创新药物的价格;
通过带量集中采购，对仿制的化学肿瘤药物和生物类似药降价;
通过合理用药、规范临床诊疗指南，减少不规范的治疗方法，降低肿瘤药品的用量。
03肿瘤药品医疗保障
四大对策
2021年9月，国务院办公厅发布《“十四五”全民医疗保障规划》，提出2020年实现全国基本医保用药范围基本统一、建立健全医保药品支付标准。同时，要求持续鼓励药品创新发展，加快新药好药上市，促进群众急需的新药和医疗器械研发使用。
为保障肿瘤药物的供应、提高安全保障能力，按照“十四五”规划的精神，可考虑以下几个方面的政策措施：
①监测与评估医保目录内肿瘤药品
对医保药品目录内的肿瘤药品进行卫生技术再评估。将那些临床功效不明显、成本效果价值不高，而销售量和金额又畸高的产品从医保药品目录中调出;“将临床价值高、患者获益明显、经济性评价优良的抗肿瘤药品按程序纳入医保支付范围”。
对原省级增补的乙类抗肿瘤药物，通过三年的消化删除，则不再列入全国统一的药品目录。逐步建立所有肿瘤药物的支付标准，为全面控制肿瘤药品的药价提供保障。
②建立国家肿瘤药品专项基金
以往，医保报销的肿瘤药品费用占各类药品总费用的比例大约在15%左右。随着肿瘤创新药物的不断出现，肿瘤药品的占比可做适当调整。
在肿瘤药物专项基金中，除了支付肿瘤药物的医保报销外，还可吸收财政和社会资金，引导和鼓励创新肿瘤药物的研发和临床使用。
③创新肿瘤药品的筹资和支付模式
在治疗药品费用高昂的情况下，创新肿瘤药物的筹资和医保支付方式、创造多方支付筹资和支付模式具有现实意义。
为防止财务预算和治疗效果不确定性的风险，对治疗效果明显、需要尽快投入使用的一些创新肿瘤药品，可实行有条件的审批和报销制度。在安全性的基础上，允许在临时报销期间，通过真实世界研究进一步提供临床循证依据，最终确定是否给予报销、降价或者退出目录。
在肿瘤药物的筹资方面，可采取风险共担的方式，允许药品企业分担部分财务风险，如按疗效支付、预算封顶、价格用量协议、患者援助计划等，减轻医疗保险基金和个人自付的负担。
④建立专项创新肿瘤药品的医保信息平台
为开展风险分担、按疗效支付的创新支付方式，最重要的是需要有专门的医保信息来源。需要国家医疗保险部门、药品企业、医疗机构共同筹资建立临床信息平台，需要建立创新药物治疗的患者临床资料登记报告制度、收集临床结果的随访信息、建立数据网络(data networks)、确定治疗终点指标，逐步探索符合中国国情的、可行的、能满足各方要求的多中心信息平台。
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