如何以患者为中心开发药物

　　以患者为中心的药物研发理念在国际上早已盛行。ICH在2020 年 11 月通过了以患者为核心的药物研发(Patient Focused Drug Development，PFDD)议题文件(Reflection Papers)，并在 2020 年 12 月 7 日~ 2021 年3 月 7 日期间，公开征求意见。

　　回到我国的《指导原则》来看，具体做法包括：

　　首先，新药研发的核心目标是满足患者的治疗需求，因此应充分了解患者的临床需求，并以此引导药物研发，这是药物研发的起点，合理的立题是药物上市的前提。当前，恶性肿瘤的致病机制复杂，还有许多基础研究和药物作用机制研究的突破空间，因此在药物研发伊始，应加强肿瘤发生、发展机制方面的基础研究，通过创新，优化药物设计，开发新的治疗方法，不断满足肿瘤患者的治疗需求。

　　第二，肿瘤的诊断与治疗已向精准医学转化，在抗肿瘤药研发过程中，应关注并且持续改进患者与治疗药物的匹配程度，不断提升抗肿瘤治疗的精准性，使患者能接受到更适合自己的治疗药物。

　　第三，为了提高疗效，积极探索不同形式的联合用药方案，也是抗肿瘤药物研发的必然方向。

　　第四，随着抗肿瘤新药的不断涌现，还需要关注肿瘤患者治疗需求的动态变化。根据药审中心2020年12月31日发布《化学药品改良型新药临床试验技术指导原则》，不断改善安全性及改进剂型或改进给药方式等以改善患者治疗体验和便利性也是一种创新，也许更切合我们在创新发展阶段给患者带来的临床价值创新。

　　第五，鼓励开发针对儿童的剂型，尤其是低龄儿童的剂型，需考虑其吞咽能力及口味等。考虑到老年人肝肾功能的退化，建议对所开发的药物在肝功能/肾功能对PK的影响有所掌握的前提下，进行老年人群用药的临床开发，确保老年人群的安全性。

　　如何主动倾听患者声音

　　对于疾病的影响，患者的偏好，对治疗的预期和需求，以及治疗所带来的改善或负担，只有患者本人具有最直接的感受。了解患者的需求，应回归患者群体，主动倾听患者的声音。

　　《指导原则》鼓励申请人在研发伊始，开展相关调研工作;开展患者访谈，了解患者需求。例如，收集患者对疾病、对治疗的期望;疾病的症状、体征，对机体功能的影响、对日常生活的影响;现有治疗所产生的疗效、不良反应和相应负担;对疾病或治疗可能带来的潜在影响或结局;以及患者对获益风险的评价等。对患者信息和需求的收集，应注意受访人群的代表性，是否与未来产品研发的目标人群相匹配;同时，应特别关注和尊重患者的隐私保护。《指导原则》鼓励申请人了解患者需求，确定药物研发方向。