本土药研“拥堵赛道”的突围路径-肿瘤头条

本土药研“拥堵赛道”的突围路径

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近几年，各相关政策利好创新药，本土药企和投资人都增加了对创新药的投入。但是，由于基础研究薄弱，为保险起见，不少本土企业仍是跟进国外研发临床获批药物的同一靶点，同质化竞争依然比较严重。

创新药的赛道拥挤和各种控费政策使创新药的获利预期降低，制药业收入和利润增长面临一定压力，在笔者看来，向好发展或业绩下滑，都可能是源于研发选择——如何面对看似拥堵的赛道？创新药研发中途发现自己被包围怎么办？

项目选择必做功课

商业的本质特征是公司间的竞争，而不仅仅是为了满足临床需要。药品是一种特殊商品，在此，敌人就是竞争对手，阵地就是顾客，就是患者。要想在赛道上领先、赶上或实现超越，首先要明确位置。

更具体而言，对现有专利、文献和市场有关情报进行分析，预测竞争对手的发展趋势，判断自身与对手及潜在对手的优劣势，了解本领域药物的发展历程，对研发项目进行选择。立项时，分别对信号通路、各作用靶点、产品销售渠道和情况进行分析。

例如，抗流感病毒的神经氨酸酶抑制剂和抗冠状病毒的RNA聚合酶抑制剂，都需要早期用药效果才好，而边远地区在出现感冒症状的早期不一定能测试核酸、确诊所感染的病毒类型，因此，可考虑药物可及性和患者与药物销售渠道的契合度，广谱抗呼吸道病毒并防治细胞因子风暴的复方药物就有很大市场。又如，目前抗癌药多注重癌症中晚期的靶标，可将注意点投放到癌前病变的靶标，从而将这部分患者“截留”。

以小博大，以弱胜强

首先要决定企业的战略形式，而战略形式取决于在整个战略格局中的位置和品类，最终实现社会和经济价值最大化（如表所示）。

面对全球竞争，本土大部分药企或更适合采用“侧翼战”和“游击战”，在某种程度上，游击战看起来像侧翼战。但是，二者之间有关键区别——侧翼战是在贴近作为领导者药企的位置刻意发动包抄，其目标是夺取或蚕食大型药企或明星药品的市场份额；游击战则是把眼光放在许多小众疾病的小规模市场上。

很多具有辉煌成就的药企的成功案例都是运用了侧翼战和游击战。

例如，吉利德科学公司成功演绎过游击战、侧翼战、进攻战和防御战四类战略。其初创时选择抗病毒药物，面对的是默沙东、强生等世界百强，其成立不到10年，第一个上市的药品是针对艾滋病巨细胞病毒性视网膜炎的细分市场，一直专注于抗病毒药领域，如艾滋病与肝病，先后并购抗艾药和抗丙肝药企，并不断开发新一代产品，疗效远比其他药企要好，逼退了其他竞争对手。同时，在不同国家，根据收入水平不同采用不同的价格策略，还将当时每天需要按顺序服用20多次的抗艾药改进为仅需服用1次的全鸡尾酒疗法，提高了药物的可及性和顺应性。2015年以来稳坐世界制药公司TOP10，去年该企业还被评为全球最具创新药企之一。

采用侧翼战和游击战的目的是尽量缩小战场以赢得兵力优势，小企业只要不试图仿效行业“巨人”，也可获得竞争优势。设法找到一块细分市场，小得足以成为领导者，使其能集中自己的资源，以应对不断升级的竞争。

避实就虚，注重创新范式的转变

“进而不可御者，冲其虚也。”找到上市药物的弱点或缺陷而进行研发，亦是新药成功突围的路径。

例如，心血管病、中风、癌症晚期和细胞因子风暴都与血管内血栓形成有关，目前抗血栓药物的出血副作用是其弱点，而凝血因子Ⅺ、Ⅻ抑制剂既可以抗血栓，又少了出血副作用，就是今后研发新药超越目前抗凝和抗血栓药的机会。

而“范式”本是科学哲学概念，是一种公认的模型或模式，新的范式，其特征是网络化、协同作战。更具体来说，药企创新不但要技术创新，而且还要在观念和模式上创新。善于合作运营，让合作各方通过合作获得更大价值，以最小损耗达到价值最大化，这也符合药物经济学原则。

资源整合，建立同盟

药企与初创企业、大学科研机构合作与并购频发都是资源整合的过程，可迅速实现目标和价值最大化。比如欧盟，颁布并不断完善法规，规定大学设立转让办、许可、启动初创公司，以便更利于形成产学研政金法各方的协作同盟；药企在研发的不同阶段可以分别与研究机构、高校、CRO合作。

欧美大公司自有专利仅占上市新药的37%，其余都是购自初创公司、大学和研发机构。例如吉利德在抗病毒药物研究过程中，与美国CDC和陆军传染病研究所等组织、学校、机构和医院建立了合作及筛选数据库，这对抗病毒新药的成功研发至关重要。

药企与伴随诊断企业在研发早期进行合作、上下游形成同盟，或是今后抗癌药等许多新药研发的模式，既可以提高有效率，又能提高性价比。

此外，通过行业协会等平台进行协调，是减少重复投资的一个思路。关注患者和医生等用户的诉求，进而收集数据、寻找商机，组织和利用真实世界证据，亦可加快研发进展。