从基础到产业 转化医学的瓶颈在哪？

10月29日，全国政协召开“基础研究与创新驱动发展战略”座谈会，会议强调，基础研究是科学体系和产业创新的源头，只有重视基础研究，打基础、利长远，才能永远保持转化创新能力，为持续发展增强后劲。

一直以来，基础研究投入不足，评价激励机制不健全，顶尖人才和团队匮乏等因素，长期困扰基础转化升级突破。业内普遍认为，优化发展机制激发创新活力，健全人才培养体制机制奠定坚实基础，鼓励重点区域先试先行发挥引领作用，才能推动基础研究事业发展和创新驱动发展战略实施。

缩短基础研究产业转化周期

国家21部委联合发布《促进健康产业高质量发展行动纲要（2019-2022年）》明确提出：加快干细胞与再生医学、肿瘤免疫治疗、新一代基因测序等关键技术研究和转化，到2022年，基本形成内涵丰富、结构合理的产业体系，为医药健康产业成为重要的国民经济支柱性产业奠定坚实基础。

近日，中国转化医学联盟、中国精准医学学会（筹）和韶关市人民政府共同举办“2019中国转化医学大会暨中国精准医学大会”，浙江大学医学院教授李继承认为，基因组学和精准医学深化发展，通过转化医学平台进行成果转化，已经取得了众多突破性成果。“PD-（L）1抑制免疫负调控机制、氧感知通路等基础研究，不仅获得了诺贝尔奖肯定，更是临床和产业转化的成功案例。”

事实上，很多科学家都在致力于基础医学向新药临床的转化探索。然而，即便投入人力、物力、财力，很多疾病如肿瘤、炎症等，仍然无法战胜，一些比较重要的肿瘤如肺癌、大肠癌、肝癌、胰腺癌，死亡率依旧很高。如何利用创新技术，更快、更好地将基础研究成果进行产业转化，缩短新药研发周期，无疑是学术界和产业界共同关注的巨大挑战。

中国科学院院士、南京大学化学化工学院教授陈洪渊表示，药物是从分子水平上作用于组织的，所以无论是机制研究、靶点选择、药物筛选、临床前研究、临床开发等等，整个产业转化周期非常长。“现在随着基础研究和创新技术的突破，比如微流控技术应用，有一些临床试验可以用非临床试验进行验证，这就可以大大缩短基础研究产业转化的周期。”

中科院院士、四川大学生物治疗国家重点实验室主任魏于全指出，国内的高校、研究所的基础研究水平正在不断提升，对于产业界而言，应当更加积极的加强早期研究的产业链合作，通过优势互补，缩短原创、前沿技术的产业转化周期。“对于国际上比较成熟的先进技术，学术界和产业界应当更有针对性的做出研究和转化布局，比如干细胞、CAR-T、基因治疗等，我们完全可以快速跟随，做出改良式创新。”

聚焦原创改善“软环境”

转化医学是当前国内外医学界的热点，它的核心观点是将基础医学研究和临床治疗连接起来，临床发现问题，实验室研究问题，然后再应用于产业链。科学家应用高通量测序技术，发现个体基因组信息与疾病体细胞突变信息，经药物靶向治疗，提高疗效或降低副作用，以求达到精准治疗的目的。

通过融合多学科、跨领域的基础研究和产业转化优势，转化医学领域如今在慢性炎症性疾病、血管生物力学、神经退行性疾病、淋巴细胞发育机制，甚至心血管病、糖尿病、遗传性耳聋等方面，国内均开展了诸多有价值的探索应用。

以暨南大学为例，由该校李晓江教授带领的研究团队首次利用基因编辑技术(CRISPR/Cas9)和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病，为开发治疗亨廷顿舞蹈病的新手段提供了稳定、可靠的动物模型，可用于干细胞治疗等手段的临床前评价，推动医药研发产业转化。

李晓江告诉记者，中国和欧美之间的基础研究和转化医学差距正在快速缩小，一方面，中国国内的研究机构硬件条件已经不比欧美差，甚至有一些国内很好的实验室，仪器设备远比欧美一般的实验室要好。同时，需要看到，除了硬件环境之外，“软环境”有待进一步优化。

“相对于美国NIH对基础研究的支持力度，国内科研基金的支持力度还有待提高，尤其是在持续性和稳定性方面，国内很多项目都是只支持3年，但美国都是支持5年。”李晓江表示，在扶持青年科研人才方面，国内有很多项目政策值得称赞，但是青年人才提拔“唯论文”的评价思路有待调整。

魏于全进一步指出，在转化医学方面，部分领域仍然值得加速追赶世界先进水平。“以CAR-T细胞治疗为例，虽然目前国内很多企业都在临床研究和产业转化方面积极布局，部分产品也推进到了临床试验，但原创技术依然缺乏，围绕新靶点、新用途，如何更安全、更有效的使用这一技术，依然有很多工作值得做。”