新药估值剧变

世界范围最有价值的研发项目TOP20透视

新药估值剧变

最近发布的《2018年EvaluatePharma评估药物世界预览，2024年展望》（World Preview 2018, Outlook to 2024）中，对最有价值的20个（TOP20）新药研究开发项目作了预测。20个项目中，生物技术项目数量超过一半，其中除了upadacitinib（艾伯维公司）、aducanumab（百健公司）、lanadelumab（Shire公司）三个项目外，其余17个项目均为新入围项目。

最有价值的项目

Vertex公司的三重组合VX-659+tezacaftor+ivacaftor被认为是目前制药行业最有价值的项目。其新药项目净现值（NPV）为130.70亿美元，预计2024年销售额为34.85亿美元。

该项目将ivacaftor（以商品名Kalydeco销售）、tezacaftor（与ivacaftor组合以Symdeko商品名销售）与另一种新的囊性纤维化跨膜调节剂（CFTR）校正剂VX-659结合，使得Vertex公司在囊性纤维化治疗领域中的主导地位进一步得到加强。

AD项目高回报、高风险

阿尔兹海默症（AD）新药研究开发屡败屡战。目前在全球范围内仍有超过100种新药项目正在进行试验，其中百健公司的aducanumab最引人注目。

近30年来，β淀粉样蛋白积聚被认为是导致阿尔兹海默症的主要原因。阿尔兹海默症治疗药物研发中，以清除、减少或阻止β-淀粉样蛋白的沉积为目的的项目不断出现的失败，使得淀粉样蛋白假说的真实性受到质疑。

2015年3月，根据百健艾迪宣布的一项重要临床研究成果，aducanumab的Ⅰb期临床结果显示，aducanumab能减少前驱期或轻微阿尔兹海默症患者的大脑淀粉样蛋白斑，还可延缓认知功能下降，因此被寄予厚望。目前aducanumab正处于Ⅲ期临床阶段，预计2019年或2020年可得出结果。

不过，今年1月辉瑞和Axovant先后宣布中止它们各自的研究项目，也影响到了aducanumab的估值，从去年最有价值的项目跌落至目前的第三位。尽管aducanumab具有高回报的潜力，但AD这个领域的风险的确很大。

NPV预期变化大

随着更多临床数据的出现，新药项目净现值（NPV）的预期可能会发生急剧变化。

同样来自去年的名单，艾伯维的upadacitinib在过去的一年中，对类风湿关节炎治疗的Ⅱ期和Ⅲ期研究都显示阳性结果，所以依然保持预期的高NPV。

前几年，肿瘤治疗项目在最有价值的研究开发项目中占据绝对优势地位，但现在已有更广泛的治疗领域项目入围。

这部分得归因于强生的Erleada（apalutamide，今年2月14日获准）、礼来的Verzenio（abemaciclib，2017年9月30获准）和诺华的CAR-T细胞治疗药Kymriah（tisagenlecleucel，2017年8月31日获准）的上市。这些新药今年都已成为市场营销资产。

根据EvaluatePharma采纳的治疗类别分类，在TOP20项目中，以罕见疾病为主的血液病治疗代表了最高的总NPV，具体项目有Biomarin公司的Valoococogene Roxaparvovec和夏尔公司的Lanadelumab，预计它们分别会对血友病A和遗传性血管性水肿市场产生显著影响。此外值得关注的还有Bluebird公司的LentiGlobin，以及新基的Luspatercept。