立足自主创新、坚持走全球化道路,成为国内众多医药企业的共同选择。2023年,中国创新药“出海”迎来大爆发,对外授权合作规模再创新高。
如今,“国际化”是本土创新药企的“星辰大海”。据不完全统计,截至12月19日,本土创新药企就其开发的创新药与海外公司达成了至少40项License-out授权合作,涉及近50款产品,其中有至少13项合作的总金额在10亿美元以上,无论是数量还是合作金额均创下近年来的新高,刷新“出海”纪录。
在近期举办的第42届摩根大通医疗健康年会(J.P Morgan Healthcare conference,简称“JPM大会”)现场,百济神州、再鼎医药、亚盛医药、君实生物、传奇生物、荣昌生物等国内头部企业再度结伴“出海”,加速全球化医药创新步伐,业务和研发新进展让全球产业人对中国医药产业的未来充满期待。
百济神州:推进50多种潜在创新疗法开发
百济神州创始人、董事长兼首席执行官欧雷强先生在JPM大会上发表了演讲报告。在报告中,百济神州介绍了肿瘤领域的进步、当前面临的挑战以及百济神州在肿瘤领域的开发目标。此外,百济神州还公布了公司在血液肿瘤和实体瘤领域的产品管线,以及在2024年及以后的发展规划和预期进展。
根据百济神州的报告,过去几十年间,得益于一系列创新疗法的涌现,美国肿瘤患者的5年生存率已获得了显著的提升。而百济神州的目标是希望通过公司差异化的研究策略,开发出能让全球大部分患者都能获益的高质量肿瘤创新疗法。
在报告中,百济神州介绍了公司在血液肿瘤和实体瘤领域的产品管线情况。在血液瘤领域,主要的产品包括:泽布替尼、泽布替尼、BGB-16673、替雷利珠单抗。而在实体瘤领域,目前正在中国、欧盟、美国等全球地区拓展抗PD-1抗体替雷利珠单抗单药以及联合用药的潜力。与此同时,也在加速推进其早期实体瘤产品管线。根据报告,该公司已经建立了具有差异化的早期实体瘤产品管线。
展望2024年,百济神州在报告中表示,将继续推进下一波50多种潜在的“first-in-class”和“best-in-class”药物的开发。在产品注册方面的预期进展包括:泽布替尼有望在第一季度于美国获批针对FL的适应症,并急需扩大在欧洲的医保报销和可及性。替雷利珠单抗有望于2024年上半年在欧洲获得NSCLC 1/2线治疗的适应症,于2024年7月在美国获批ESCC二线治疗和一线治疗的适应症,并在欧盟提交针对ESCC一线治疗、胃癌一线治疗的上市申请。
再鼎医药:7款新产品,实现15种商业化产品组合
再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士在JPM大会上发表专题演讲。在报告中,杜莹博士介绍了当下中国创新药领域面临的巨大机遇、再鼎医药的科学实力和未来发展规划,以及全球创新产品组合。演讲报告显示,再鼎医药将继续通过授权合作和内部发现加强全球创新药物组合,有望在未来3年推出7款新产品,并在2028年实现15种商业化产品组合。
2023年,多个管线的市场表现证实了再鼎的卓越商业化能力。其中,卫伟迦在提交上市申请12个月内获批,从获批到商业化仅用67天,获批后半年内成功纳入医保药品目录,在医保落地前已顺利覆盖大部分头部医院。2024年1月医保落地后,这款创新药物将开启加速惠及患者的步伐。
与此同时,其他产品管线也取得了重大进展。三个新药上市/补充上市申请获得受理,等待监管部门批准。以及多个积极的临床研究公布,VYVGART Hytrulo用于CIDP、KarXT用于精神分裂症、TIVDAK用于宫颈癌等临床研究获得了阳性结果。此外,全球管线不断进展,DLL3 ADC ZL-1310和CCR8 ZL-1218已经进入1期研究,IL-17 ZL-1102即将进入2期临床研究。
2024年,用于重症肌无力的艾加莫德皮下注射剂型、用于ROS1阳性肺癌的瑞普替尼和用于治疗鲍曼不动杆菌感染的舒巴坦钠-度洛巴坦钠有望获得批准,为再鼎的商业化提供更多弹药。接下来的几年,再鼎全球FIC/BIC管线将不断完善,为未来的持续增长助力。
未来,再鼎将专注于通过内部发现和外部合作来扩大全球管线。预计未来3年超7个新产品上市,预计到2028年再鼎将拥有超15个商业化产品,再鼎也将通过拓展新适应症最大限度地挖掘潜力,为实现2023-2028年收入复合增长率达到50%的目标而努力奋进。
亚盛医药:多项核心产品全球注册性III期临床获批
亚盛医药公司董事长、CEO杨大俊博士在JPM大会上发表了演讲,分享了亚盛医药在以患者为中心的“全球创新”战略下,近期取得的多项突破性进展,特别是在血液肿瘤领域构筑了强劲的竞争壁垒。
作为一直践行以患者为中心的全球创新战略的创新药企业,亚盛医药的全球化进程在2023年获得里程碑进展,核心产品耐立克®、APG-2575的多项全球注册性III期临床研究获批。
亚盛医药原创1类新药耐立克®是中国目前首个且唯一获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂,填补了国内临床空白。自耐立克®上市以来,公司加速推进商业化,并获得多项关键性进展。2023年1月,耐立克®作为国家重大创新药代表,获纳入2022年版国家医保药品目录,其可及性和可负担性得到极大提升。
在演讲报告中,杨大俊博士还结合2023 ASH数据重点介绍了公司另一重磅品种APG-2575的相关进展。APG-2575是全球第二个、国内首个进入关键注册临床阶段且具有明确疗效的Bcl-2抑制剂,在全球层面具有Best-in-class潜力。此外,APG-2575治疗AML的注册III期临床试验已经获得CDE批准,正在启动中。
未来,在全球创新战略的加持下,亚盛医药打造了一条具有“First-in-class”与“Best-in-class”潜力的丰富的产品管线,正在中国、美国、澳大利亚、欧洲及加拿大开展40多项临床试验。多个管线品种临床进展频频亮相各大国际学术会议,充分体现了国际学术界对公司创新与临床开发能力的高度认可。
杨大俊博士在会上透露,公司2024年预期的里程碑包括:耐立克®注册性III期临床研究获FDA批准;APG-2575递交NDA;加速推进多个全球注册性III期临床研究;耐立克®新增适应症纳入国家医保目录等。
君实生物:30款产品处于临床开发阶段
君实生物首席执行官(CEO)李宁博士在JPM大会上现场发表了演讲。在报告中,李宁博士介绍了君实生物的近期业务进展、技术平台和产品管线以及公司的国际化布局和商业化能力。
根据报告,目前君实已建立包含50+潜在候选药物的产品管线,其中4款产品已商业化,30款产品处于临床开发阶段。药物类型包括单抗、双抗、抗体偶联药物(ADC)、融合蛋白、小分子药物、核酸类药物,适应症涵盖肿瘤、自身免疫系统疾病、慢性代谢类疾病、神经系统疾病、感染类疾病等治疗领域。
君实生物的四款产品实现商业化,其中核心产品抗PD-1单抗特瑞普利单抗已在中国获批7项适应症,涉及黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鳞癌、非小细胞肺癌等癌种。同时,该药还有3项新适应症上市申请已获得NMPA受理。
根据报告,目前君实生物有48款产品处于研发阶段,包括18款处于临床前研究阶段的产品、26款处于1/2期临床阶段的产品以及4款处于3期临床阶段的产品。
在本次报告中,李宁博士重点介绍了君实生物肿瘤领域产品管线的一些进展。对于特瑞普利单抗,君实生物目前仍在探索其作为单药和联合疗法治疗更多适应症的潜力,特别是针对早期肿瘤患者术后辅助/围手术期适应症,多个3期临床试验即将完成。与此同时,君实生物还建立了丰富的临床阶段肿瘤药物管线。
此外,君实生物也在本次大会上介绍了该公司在非肿瘤领域的一些产品进展。而在自免和神经系统疾病的治疗领域,君实生物也开发了多款产品。
传奇生物:CAR-T细胞疗法未来为患者带来变革性的获益
传奇生物首席执行官(CEO)黄颖博士在JPM大会上发表演讲,在报告中,黄颖博士介绍了传奇生物核心产品进展、核心技术平台和早期管线,同时对未来短期和长期的规划进行展望。
传奇生物是较早探索开发靶向BCMA的CAR-T细胞疗法的公司之一。目前,目前,传奇生物已经建立了3个具备创新性和突破性的核心技术平台,用于治疗恶性血液瘤和实体肿瘤,包括自体嵌合抗原受体T细胞疗法(CAR-T)、同种异体非基因编辑细胞疗法(CAR-T)、自然杀伤细胞疗法(NK)和γδ T细胞疗法。同时搭建了包含8个在研产品的研发管线,这些管线由研究性药物和个性化医疗的创新技术组成,覆盖血液系统恶性肿瘤和实体瘤。
报告显示,其中唯一一款商业化产品CARVYKTI®产品净销售额达到1.4亿美元,同比2011第三季度增长高达176%!CARVYKTI®(Cilta-cel,西达基奥仑赛)是一种BCMA CAR-T疗法,使用嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行修饰,以识别和消除表达BCMA的细胞。
未来,传奇生物将继续提高以西达基奥仑赛为代表的产品产能和效率,此前传奇生物加大对制造工厂的投资,开始在根特设施生产,计划在2024年上半年完成CARTITUDE-5入组。并将CARVYKTI®用于早线治疗,提高在美国的渗透率并拓展全球市场,持续关注血液学/肿瘤学领域尚未满足的医疗需求,开发具有变革潜力的疗法。通过降低成本和可扩展生产,提高可及性。同时通过降低成本等方式提高细胞疗法的可及性,并利用外部合作不断强化在细胞疗法领域的全球影响力。
荣昌生物:全力推进核心产品全球3期临床研究
荣昌生物联合创始人、首席执行官房健民博士在JPM大会上发表了演讲。在报告中,房健民博士介绍了荣昌生物的核心研发平台、核心管线进展以及近期临床研究方面取得的亮眼成果,同时对未来发展进行了展望。
房博民博士在演讲中表示,荣昌生物在研管线中有10余个分子处于不同时期的开发阶段,针对自身免疫性疾病、肿瘤、眼科三大疾病领域的几十种适应症。目前已经拥有两款商业化产品,搭建了抗体融合蛋白、抗体药物偶联物和双功能抗体三大核心技术平台。泰它西普、维迪西妥单抗两个上市产品,在中国、美国、澳大利亚均组建了研发或临床团队,覆盖了从早期研发、临床开发到商业化生产与销售的全面系统能力,正逐步实现从Biotech向Biopharma的华丽蜕变。
未来,荣昌生物将进一步推进泰它西普多适应症的全球开发,强化在B细胞介导的自身免疫性疾病领域的全球影响力。进一步加快维迪西妥单抗在中国和全球的多适应症开发,构建差异化临床试验。同时,荣昌生物也将继续扩大全球合作,加快重点项目的临床开发,并加强ADC平台技术,继续开发新一代“first-in-class”和“best-in-class”ADC产品。
康方生物:加速新药产品的临床开发和商业化进程
康方生物创始人、董事长、总裁兼首席执行官夏瑜博士在JPM大会上发表了演讲。重点分享公司在双特异性抗体新药疗法开发的成果,以及展望公司2024年重点里程碑。
依沃西是当前公司重点推进的核心双抗,依沃西单药/联合方案已针对多类型肺癌、胰腺癌、乳腺癌、肝细胞癌、结直肠癌等十多个适应症开展了超过19项临床试验,临床数据显示了依沃西在相关肿瘤适应症中巨大的临床价值和开发潜力。
与此同时,全球首创PD-1/CTLA-4双抗卡度尼利是构筑公司双抗全球领先优势核心产品,卡度尼利单药/联合方案已针对胃癌、肺癌、肝癌、宫颈癌、胰腺癌等十余个适应症开展了超过22项临床试验,临床数据显示了卡度尼利方案在相关肿瘤适应症中的巨大临床价值和开发潜力。
其他肿瘤药物重要里程碑方面,公司自主研发的6大双特异性抗体已经全部进入临床阶段,2024年– 2025年上半年,AK129(PD-1/LAG3双抗)和AK130(TIGIT/TGFβ双抗)的相关研究预期将进入II期临床,ADC和神经退行性疾病候选药物将首次进入人体临床试验,CDE将对派安普利单抗方案一线鼻咽癌的NDA做出决策。此外,卡度尼利、依沃西、莱法利(CD47)、AK127 (TIGIT)、AK109 (VEGFR2)以及其他产品的联合疗法数据将披露。
在报告中,夏瑜博士表示康方在2023年实现了卓越的业绩表现,超预期完成所有既定目标。与此同时,公司将继续加速新药产品的临床开发和商业化进程,尤其是夯实以双抗药物为重点的全球领先优势,并努力在2024—2025年上半年实现以下潜在里程碑:4项NDA/sNDA有望获批、3个药物的4项适应症提交NDA/sNDA、5项注册性III临床数据读出、4项注册性III临床完成患者入组。
在未来5年内,康方生物预计有约10款自研新药重磅品种于中国乃至全球上市,并实现商业化。康方生物的药物研发-生产-销售-资本的一体化高效循环体系完整建立并不断高效升级。
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