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近日，CRISPR疗法又迎来好消息，英国药品和健康产品管理局(MHRA)正式批准了Casgevy的上市申请，该药物基于CRISPR-Cas9基因编辑技术，用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和β-地中海贫血患者。
镰状细胞病(SCD)和地中海贫血皆是由血红蛋白基因错误表达所引起的遗传疾病,由于血红蛋白是红细胞用来携带氧气的工具，所以患者由于身体缺氧，将承受非常严重的疼痛和危及生命的感染以及贫血。
造血干细胞移植是以上两种疾病目前临床根治的唯一方法，也是患者痊愈的希望。幸运的是，随着科技的快速发展，近年来基因疗法渐渐有产品问世，如今Casgevy的获批上市，为镰状细胞病以及地中海贫血患者带来了又一束曙光。
那么Casgevy临床效果如何?价格又将定为多少?
Casgevy临床数据分析，有效性达90%以上
Casgevy疗法由美国生物科技公司CRISPRTherapeutics开发，在2019年首次展开体外试验，提出将利用基因编辑工具，治疗血红蛋白缺陷引起的SCD和β地贫。
临床数据显示，在接受试验的45名患者中，其中有29名患者接受药物的时间达到试验要求，在这些符合条件的患者中，有28人在接受药物治疗后的12个月内没有出现严重的疼痛感，有效率达97%。
在输血依赖的临床试验中，共有54名患者接受药物治疗，其中42名患者接受药物的时间达到试验要求，在符合要求的患者中，有39例患者在治疗后至少12个月内不需要输血，占比93%，其余3例患者的输血需求也减少70%以上。
由此可见，Casgevy的有效性方面表现较为优秀。
不良反应方面，类似于自体干细胞移植的副作用，主要包括恶心、疲劳、发烧和感染风险增加等，此外并未发现重大不良反应。MHRA以及制造商将持续监测其安全性。
以上即Casgevy的临床数据结果。效果方面毋庸置疑，在12个月内缓解患者疼痛的效果方面，有效性高达97%，而12个月减轻患者输血需求方面，有93%的患者一年内不需要输血，另外7%的患者也可减少70%的输血量。
但基因疗法通常有着“天价药”标签，如Hemgenix售价350万美元，折合人民币2500万元以上，为当前全球单价最贵的“药王”。而同样用于治疗地中海贫血症的药物Zynteglo，售价也高达280万美元每剂，折合人民币2000万元。
那么Casgevy可能定价多少？
首先Casgevy是基于CRISPR-Cas9技术而研发成功的，相比于慢病毒载体更具有成本优势。如今Casgevy的竞争对手主要为蓝鸟生物研发的药物Zynteglo，如若想迅速从Zynteglo手中抢得部分市场，恐怕也要从价格战入手，礼来与诺和诺德关于减肥药物的价格战就是先例。
或许会有两种可能，第一种方案就是同蓝鸟生物进行价格战，那么定价将低于280万美元。第二种方案就是价格再做突破，也就是定价350万美元以上。但基于对市场的竞争，或许定价280万美元以下才是更优的选择，但恐怕价格也会在200万美元以上。
如今全球最贵的药物前5名均破200万美元，而当前全球单价破200万美元的“天价药”都有哪些?
“天价药”与“基因疗法”
细数全球单价破200万美元药物
下表1为当前全球售价最贵的5种药物，价格均在200万美元以上，绝大多数的患者恐怕都很难承担如此之高的价格。
表1单价破200万美元药物
数据来源：据公开资料整理
第一名则是由CSLBehring和uniQure共同研发的Hemgenix，该药物为基于AAV载体的基因疗法，主要用于B型血友病患者的治疗，定价350万美元/剂，理论上该药物可终身只打一针即可持续起效。当前全球有4万人左右患有B型血友病，所以患者群体较大，市场方面相对容易开拓。销售额方面，笔者未见CSLBehring和uniQure公布。
第二名则是由Sarepta和罗氏共同开发的Elevidys，该药物定价320万美元/剂。该药物用于治疗杜氏肌营养不良患者，该药物也是全球第一款杜氏肌营养不良基因疗法药物。该药物为罗氏斥巨资投资的项目，2019年其投资11.5亿美元供Sarepta研发，并且定下了17亿美元的根据研发进度和销售额而定的里程碑付款。
但是从销售额来看，目前Elevidys的表现不尽人意。据Sarepta公司2023年Q3财报显示，Elevidys在2023年前三季度的销售额为0.69亿美元。按定价来计算，大约有21位左右的患者接受了此药物。距离Elevidys定下的销售额17亿美元里程碑还有一段路要走。但该药物由于获批时间还较短，未来销售额能否快速增长还需拭目以待。
而销售额不及预期或许与Elevidys的临床试验结果有关。临床数据显示，虽然接受药物治疗的患者在第12周肌纤维抗肌萎缩蛋白水平已经达到了正常人的40%左右，但是第48周的行走能力评价中，药物及安慰剂未见明显差异。对该临床试验结果进一步分析发现，该药物对于4至5岁患者的行动能力有所改善，但是对于6至7岁的患者无效。
如此试验结果，患者及其家属自然对其有效性保持质疑态度。
第三名则是由蓝鸟生物研发的Skysona，定价300万美元每剂，该药物主要用于治疗18岁以下携带ABCD1基因突变的早期脑性肾上腺脑白质营养不良患者。销售额方面，Skysona的表现也不尽人意，2023年前三季度仅为1086万美元。按售价来计算，大约只有3-4名患者接受该药物治疗。
第四名同为蓝鸟生物研发的Zynteglo，该药物用于治疗β-地中海贫血患者，定价280万美元/剂。与Skysona的命运是相似的，根据蓝鸟生物2023年Q3财报，Zynteglo的2023年前三季度仅867.8万美元，成绩还不如Skysona。
以上两款基因药物的销售不及预期，导致了蓝鸟生物的溃败，如今股价已大跌至3.42美元/股，巅峰时期达150美元/股以上。如今又恰逢竞品药物Casgevy的获批，如今蓝鸟生物公司处境艰难，不知蓝鸟生物该如何度过此次危机。
第五名则是由诺华研发的Zolgensma，主要用于治疗脊髓性肌萎缩症患者，定价212.5万美元/剂。相比于以上几款基因药物的销售额惨淡，Zolgensma的表现却让人眼前一亮。2019年，Zolgensma实现营收3.61亿美元，而2020年达到了9.2亿美元，2021年达13.51亿美元，2022年达13.7亿美元，2023年前三季度销售额达9.28亿美元。Zolgensma能斩获如此优异的成绩，或许诺华也是相当意外。
随着Casgevy的获批，“天价药”或许将再次成为大家热议话题。“天价药”该不该定价如此之高?有人会说，如果定价低，受困于患者群体数量较小，恐怕企业很难回本，后续将没有企业进行研发。也会有人说，如若药物定价过高，患者无力承担，最后销售额惨淡，企业依然会潦草收场。
而如何定价，自然取决于国家以及企业之间的谈判，定价多少国家医保能担负，同时又能让企业盈利，这就需要双方找到一个价格平衡点。
当然最重要的还是药物的安全性与有效性，安全性以及有效性如果做的不好，最后药物无人问津也是必然。
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