中国首个自主创新CD19 CAR-T！合源生物「纳基奥仑赛」获批上市

　　今日(11月8日)，国家药监局官网发布公告，通过优先审评审批程序附条件批准合源生物科技(天津)有限公司申报的纳基奥仑赛注射液(商品名：源瑞达)上市。该药品用于治疗成人复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病。

　　纳基奥仑赛注射液是通过基因修饰技术将靶向 CD19 的嵌合抗原受体(CAR)表达于 T 细胞表面而制备成的自体 T 细胞免疫治疗产品。输注至体内后会与表达 CD19 的靶细胞结合，激活下游信号通路，诱导 CAR-T 细胞的活化和增殖并产生对靶细胞的杀伤作用。

　　图片来源：NMPA官网

　　在国内，此前已有 2 款 CD19 CAR-T 疗法获批上市，分别为复星凯特的阿基仑赛(适应症为 r/r 大 B 细胞淋巴瘤)和药明巨诺的瑞基奥仑赛(适应症则为 r/r 大 B 细胞淋巴瘤、 r/r 滤泡淋巴瘤)。

　　据合源生物此前新闻稿，纳基奥仑赛注射液(CNCT19细胞注射液，Inaticabtagene Autoleucel)是首个中国全自主创新的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，具有全球独特的CD19 scFv(HI19a)结构和国际领先的生产制造工艺，在成人r/r B-ALL注册临床研究中细胞药物生产成功率达到100%。

　　此前，纳基奥仑赛注射液已获得国家药品监督管理局“突破性治疗药物(BTD)”认定和美国FDA孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)。

　　急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种起源于B系或T系淋巴祖细胞的恶性肿瘤，占成人急性白血病的20%-30%。其中前体B细胞类型的ALL占80%-85%。成人ALL恶性程度高，患者往往面临复发或难治(R/R)，且成人复发或难治性ALL 预后极差，患者多于数月内死亡。

　　肿瘤免疫治疗兴起，为恶性肿瘤的治疗带来了曙光，靶向CD19的嵌合抗原受体T(CAR-T)细胞疗法在R/R 急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)治疗领域取得了重大突破。

　　纳基奥仑赛注射液治疗中国成人R/R B-ALL的关键注册II期临床试验结果在2022年美国血液学会(ASH)年会公布。

　　截至2022年9月27日，39例成人r/r B-ALL患者接受了纳基奥仑赛注射液回输，具体试验数据如下：

　　持久的高缓解率：总体缓解率(ORR)达82.1%，中位随访9.3个月时，中位缓解持续时间(DOR)尚未达到。在3个月时仍缓解的患者中，1年时预计有80%患者在持续缓解中。无论是否后续接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。

　　显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重性：3级及以上细胞因子风暴(CRS)发生率为10.3%;3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)发生率为7.7%，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。

　　此外，纳基奥仑赛注射液治疗淋巴瘤(R/R B-NHL)及儿童和青少年R/R B-ALL的注册临床研究正在进行。纳基奥仑赛注射液用于治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(B-ALL)的IND申请已获美国FDA批准。

　　合源生物另一款双靶点CAR-T产品(HY004细胞注射液)的两项新药临床试验申请也已获NMPA默示许可，适应症分别为：治疗成人复发或难治性B细胞型急性淋巴细胞白血病(r/r B-ALL)和治疗复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(r/r NHL)。

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