罕见病药物可及再升温 “中国模式”探索

罕见病药物可及再升温

“中国模式”探索

阿斯利康日前宣布，对美国亚力兄制药（Alexion Pharmaceuticals）的收购通过欧盟委员会的审查，阿斯利康将在美国波士顿创建专注于罕见病的集团，这一消息让罕见病领域再度成为热门话题。

近年来，诺华、渤健、罗氏、辉瑞及赛诺菲等跨国企业都在通过并购、合作的方式扩大或引入罕见病治疗领域的业务板块；同时，国内本土创新药企也纷纷加入罕见病药物开发，促使我国“孤儿药”创新逐渐升温，中国罕见病药物市场可及也受到越来越多的关注。

“孤儿药”研发提速

对于研发、生产罕见病高值药物的企业而言，高值药物对应的疾病大多极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代，而患病人群极小，导致相应研发、生产成本较高。

事实上，从市场规模的角度来看,与市场热度爆表的肿瘤领域相比,罕见病是个巨大的蓝海。不少罕见病的患病人数，甚至比一些肿瘤患者人数更多；同时,罕见病大多为慢性病,患者多数需要终身服药,平均用药周期远超肿瘤药品。行业数据指出,预计中国罕见病市场规模5~10年内会突破100亿美元,而这也仅占全球罕见病市场的3%~5%。

在近日由北京病痛挑战基金会主办、中国罕见病联盟任指导单位的“2021第三届罕见病合作交流会”上，聚焦“支付创新+科技创新+服务创新+药物创新+患者角色创新”全链条，提高罕见病药物可及性和可支付性，得到了产业链上下游的多方关注。

全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康介绍，对罕见病的制度探索日渐提速，境外有药、境内无药等问题在政策上也有所突破。“2018年第一批《罕见病目录》的发布是对罕见病诊疗、药物研发创新的开拓性工作，而第二批《罕见病目录》也即将更新，这对推动药物研发和可及将有很大的帮助。”

随着全球掀起创新药研发的巨大浪潮，各大药企纷纷看好尚未被开垦的孤儿药热土，竞相加入研发罕见病药物的激烈竞争。北海康成制药有限公司中国区总经理陆义骏认为，本土医药创新企业的创新产品仍然集中在主流领域，对于罕见病领域的创新少之又少。“原因主要包括几个方面：一是孤儿药研发投入大，虽然罕见病患者非常少，但研发投入并不会因为患者数量少就有所降低；二是总体来说，我国法律法规在罕见病领域还不甚完善，孤儿药研发主要依靠企业投入，而美国的罕见病基础研究主要由政府支持。”

创新多元化保障

得益于罕见病药物的不断涌现，当前在121种罕见病治疗药物中，在我国上市且有适应症的已有50多种，其中40多种药物已纳入国家医保药品目录，且价格大幅下降。然而，从全国罕见病制度层面来看，仍有较多罕见病药物尚未被纳入国家医保支付范畴，年治疗费用较高的高值罕见病药物使用需求未被满足。

北京大学医药管理国际研究中心主任史录文表示，正在探索“政府引导、多方参与、第三方独立运行”的模式。“多方参与应该包括政府、企业、医院、患者和社会组织，甚至涵盖社会资本和爱心人士，筹资体系得到完善，才能更好地服务特殊群体。国家医保起到哪些作用？商业保险应该如何做？慈善捐助怎样推进？我们完全能够给世界贡献一个罕见病患者创新管理体系的中国模式。”

2018年以来，中国在国家层面出台了一系列政策，大大降低了罕见病创新药进入中国市场的成本,在注册准入和医保准入上都为企业提供了更好的政策环境。国内已批准上市的罕见病用药中，超过2/3的比例被纳入国家医保，以及更大比例的产品被纳入部分省市的地方医保，这些更是给进入罕见病赛道的团队增添了信心。

如今，罕见病患者可以享受的保障开始趋向多元化，除医保报销外，区域性政策、慈善援助、保险等多种力量都在探索；同时，诸如“惠蓉保”“穗岁康”等在内，多地陆续落地“惠民保”这一普惠型商业补充医疗保险，覆盖了部分罕见病药物，这在一定程度上为罕见病群体提供了保障。

山西省康健重特大疾病帮扶中心理事长张煜指出，部分普惠的“惠民保”有着不错的制度设计，前提条件也相对宽泛，罕见病药物也能够涵盖进来，但是也有相当一部分“惠民保”将罕见病药物排除在外。“商业保险不仅要锦上添花，也应当雪中送炭。创新一种管理模式，对罕见病这类特殊群体，老百姓缴费享受待遇，多方共付的机制和模式深化落地和拓展。”