Akouos：致力于耳聋的基因治疗-肿瘤头条

Akouos：致力于耳聋的基因治疗

发布: 08月04日

作者: 医药经济报 | 阅读量 215

Akouos：致力于耳聋的基因治疗

Akouos公司成立于2016年，总部位于美国波士顿，由神经病学、遗传学、内耳药物输送和AAV基因治疗领域的专家共同创立，通过其开发的基于腺相关病毒载体（AAV）的基因治疗平台，致力于开发感觉神经性听力损失的治疗药物。Akouos在希腊语中是“听”的意思。

感觉神经性听力损失是由内耳的感觉细胞或神经纤维的功能障碍引起，常见于新生儿，且影响了近1/4的65岁以上成年人。耳蜗通过血液-耳蜗屏障与身体的其他部分隔离，被认为是一种“免疫豁免器官”，这减少了治疗所需剂量，减少免疫反应。此外，耳蜗中的毛细胞和支持细胞通常不分裂，因此耳蜗中的细胞保持稳定，有望利用非整合型病毒载体（例如AAV）进行持续的转基因表达。

Akouos公司拥有哈佛医学院眼科教授Luk Vandenberghe博士开发的Ancestral AAV（AAVAnc）技术平台。其首个基因产品AK-OTOF目前已进入临床开发阶段，治疗因耳铁蛋白otoferlin （OTOF）基因突变而导致的感觉神经性听力损失。目前耳聋治疗大多为使用助听器及人工耳蜗等物理方法，至今还没有FDA批准的药物。AK-OTOF使用AAV载体将OTOF基因传递至耳蜗受损细胞，表达正常功能的OTOF蛋白，治疗因OTOF基因突变而导致的感觉神经性耳聋患者，这些患者通常从出生起就患有严重的双侧耳聋。全世界约有20万人因为OTOF基因突变导致遗传性听力丧失。

2017年底，Akouos获得750万美元的天使轮投资；2018年8月，该公司完成5000万美元的A轮融资；2020年3月进行了1.05亿美元的B轮融资。6月10日，Akouos宣布公司计划于不久后在纳斯达克证券交易所进行1亿美元的IPO。