在研新药创20年最大增量蓬勃背后失败率太高-肿瘤头条

在研新药创20年最大增量

蓬勃背后失败率太高

近年来，新的药物作用靶标以及新的治疗方式不断被发现和应用，2020年全球新药研发也呈现出新特点。分析国际知名咨询机构Informa Pharma Intelligence公司的Pharmaprojects数据库数据，可以帮助我们全面了解2020年全球在研新药市场的一些新变化和新趋势。

强势反弹——

在研新药数量增幅9.62%

Pharmaprojects数据库收录的在研药品信息，特指目前处于在研状态的药品研发项目，包括处于临床前研究阶段的项目、处于不同临床研究阶段的项目、处于注册审评阶段的项目，以及增加新适应症的已上市药物。

最新数据显示，截至2020年1月，全球在研新药数量为17737个，与2019年的16181个相比，同比增幅为9.62%。

从2001-2020年数据来看，全球在研新药数量继续保持增长态势。2020年全球在研新药数量增幅接近10%，远高于2018年2.66%和2019年5.99%的增幅。从数据来看，全球在研新药数量增速已回升至2014-2017年8%以上的水平，反弹势头强劲。

从在研药物数量的变化情况来看，2020年全球在研药物数量增加1556个，较2019年数量（增量为914个）呈现出较为明显的增长，该增量也是2001年以来的最大增量。这意味着，进入市场的新药数量可能会出现明显增加。经检索，2019年Pharmaprojects数据库新增了4730种新药，而2018年新增数量为4001种。

在研药物数量的增加，一定程度上反映了药品研发领域的热度。但是，这些药物大多数仍处于上市前的研究阶段，因此，更多候选药物的出现并不意味着更多品种可以跨越药品研发过程中存在的种种障碍，并最终通过注册审评后成功上市销售。在某些研发靶点或治疗领域，新药品种资源过于集中，产品管线过于拥挤，可能会出现更多的失败可能。

失败率高——

Ⅱ期临床转化效率需重视

从制药研发流程来看，新药研发大概可以分为三个阶段：首先，通过临床前研究发现并确认候选药物；其次，通过临床研究验证候选药物的有效性和安全性；最后，顺利通过注册及上市环节，最终实现候选药物的临床价值。

研发阶段增幅PK：临床前>临床>上市

对比2020年和2019年处于不同研发阶段的在研药物规模可以发现，所有阶段的在研药物数量均有不同程度的增长。

其中，处于临床前研究阶段的药物数量变化尤为明显，2020年处于该阶段的药物数量为9646个，较2019年（8520个）增加了1126个候选药物，同比增幅高达13.2%，增速明显。

处于临床研究阶段（包括Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床阶段）和上市阶段的在研药物数量分别为6230个和1324个，同比增幅分别为6.2%和4.0%。

但是，处于注册阶段的在研药物数量出现了明显下降，数量为130个，降幅为14.5%。而处于注册前的在研药物数量则快速增长，数量为246个，同比增幅高达23.6%。

处于上市阶段的在研药物，一般是指开发新的治疗领域或增加新的适应症的已上市药物，如果没有进一步的研发进展，则会被视为完全上市的药物，会被从该类别中移出并不再进行统计。

临床阶段增幅PK：Ⅰ期、Ⅱ期>Ⅲ期

对处于临床研究阶段的在研药物数据进一步分析发现，2020年处于Ⅰ期、Ⅱ期和Ⅲ期临床研究阶段的药物数量分别为2516个、2694个和1020个，增幅分别为10.3%、4.6%和1.1%。其中，处于临床Ⅰ期研究阶段的药物数量增幅明显，高于在研产品的整体增速，2019年和2018年该类药物增幅分别为7.2%和3.0%；处于临床Ⅱ期阶段的药物数量增幅有所下降，低于2019年该类药物9.2%的增幅；处于临床Ⅲ期的药物数量基本无变化。

从数据来看，虽然临床Ⅰ期、Ⅱ期的药物数量出现了大幅增长，但这种增长优势却并未在临床Ⅲ期得以延续。这意味着，更多的在研药物在临床Ⅱ期遭遇了失败，以至于最终进入临床Ⅲ期的药物数量十分有限。

为了克服临床Ⅱ期研究过程中出现的障碍和挑战，可以关注一些成功可能性更高的项目，考虑一些重点因素，例如，更好的生物标记物或基因相关的亚群因素。由于行业仅能承受一定的研发支出，而临床Ⅲ期研究又是主要的支出去向，所以应考虑为临床Ⅲ期提供更为优质的品种，否则无法对研发支出进行控制。不难看出，处于研发后期的品种仍存在流失率较高的情况，应引起注意。

恶化趋势——

越来越多项目止步

对2010-2020年临床数据的进一步分析发现，处于临床Ⅰ期和Ⅱ期研究阶段的药物数量表现出增长趋势，但处于临床Ⅲ期研究阶段的药物数量在过去四年中一直保持稳定。从临床Ⅱ期进入Ⅲ期存在品种转化率过低的现象，且这种情况正在进一步恶化，越来越多的药物在Ⅱ期临床研究过程中被终止。

截至目前，Pharmaprojects数据库已累计报告了80000多种药物，其中，17737种为在研的活性药物，4200多种药物已广泛上市，58000多种药物停止了研发工作。据统计，2019年共有3399种药物的开发状态变更为“已停止”，较上一年度增加了91种。