突破“救命药”围栏 “临床急需”如何遴选

在药审改革“创新”精髓的推动下，一大批自主研发和海外引进的救命药得以快速进入中国，为中国患者打开了全新的生命通道。

截止发稿，国家药品监督管理局已经发布了两批《临床急需境外新药名单》，共计78个，大多为罕见病、临床急需特效药。其中，包括治疗白血病、银屑病、骨癌及细胞癌的Denosumab、Ponatinib、Vismodegib、Apremilast等药物。

“近期，国家药品监督管理局或将启动三批临床急需药遴选工作。”这是记者在“2019医药创新发展系列研讨会”上获得的消息。

中国医学科学院肿瘤医院副院长石远凯指出：“从前两批发布的目录来看，第一批主要集中在肿瘤用药；第二批肿瘤用药以外的药物更多了一些。下一批目录的制定还需要严格把关，目标是解决临床急需用药。”

“目录除了‘救命药’以外，还有一些罕见病用药，可以看出关注的重点是常见疾病中，可以改变治疗模式和方法的药物。在未来的遴选过程中，希望能顾及到更多的临床专业。”北京医院眼科主任戴虹表示。

1399项新药注册进入临床试验

2019年8月26日，《中华人民共和国药品管理法》正式通过，并将于2019年12月1日正式施行。该法也明确国家鼓励研究和创制新药，同时增加和完善了多项制度举措，为鼓励创新，加快新药上市，满足公众更好地用上好药，用得起好药，释放了一系列制度红利。

国家药监局药物临床试验登记平台可查询数据显示，从2013年到2018年，我国已有1399项新药注册进入临床试验阶段，2017年达到了顶峰，这些药物主要是一些新靶点药物。石远凯感叹：“这是在过去的任何一个历史阶段上都没有的。”

鼓励自主创新和引进临床急需高速驱动医药产业发展。全国政协委员、中日友好医院保健部主任张洪春也指出：“引进是必须的，可以解决一些国内还不能掌握的技术。但引进也带来了一系列问题，对国家自主研发有很大的冲击。我们还需要继续加大研发投入，鼓励自主创新，形成一些重点研究成果。同时，加大知识产权保护。”

“临床急需”标尺衡量

临床专家也呼吁，随着临床急需用药目录的扩大，应该让更多影响患者生存质量的新药纳入快速审评通道。那么，对于第三批、第四批……临床急需目录来说，应该用什么样的标尺来衡量？

戴虹建议：“第一，一定是疗效确切，国内没有的急需用药；第二，有严格的临床试验数量作为基础。这些药物可以不用走常规的审评渠道，在临床试验启动之初开放国际同步关系；第三，能够有效改变原有的治疗模式。另外，顾及罕见病患者。”

戴虹坦言，以眼底黄斑变性为例，2006年首个治疗该病的药品已经获美国FDA批准上市，我国于2012年上市，这6年对国内患者是漫长的等待。他表示，现在针对这一疾病，已经有了更多的新药在国外获批，可以延长治疗周期、降低风险，甚至改变了治疗的模式，希望也可以通过临床急需药名单尽快上市。

“我国的经济体量在不断的增长，除了顾及危及生命的‘救命药’外，也应该适时顾及提高患者的生存质量。”中国医学科学院、北京协和医院眼科常务副主任陈有信如是说。

另外，对于拓展中医药品种创新研发。张洪春也指出：“中医药创新研发应该更多关注常见病，如上呼吸道感染、哮喘病、慢阻肺、肺纤维化。因为这类疾病的治疗用药很少，重复率非常高。”他建议，在中医新药研制过程当中，一定要结合临床实践，突出临床疗效，在临床疗效明确的前提下，有理论的创新。