两大立项焦点PK

两大立项焦点PK

生物药OR化学合成药

根据在研药物来源的不同，可将在研药物分为化学合成药物、生物制品和天然来源药物三类。

化学合成药无疑物仍是全球在研候选药物的最主要来源，多年来该类药物占比均超过50%。预计未来很长一段时间内，化学合成的小分子药物仍将在新药研发物质来源方面占据主导地位。2018年化学合成类小分子药物的数量为7992个，增幅仅为1.7%，低于全球在研药物数量的整体增幅（2.7%）。

排名居第二位的药物类别为抗体蛋白类生物药物，2018年其在研药物数量为1809个，增幅高达7.2%。其他生物类药物同样表现不俗，特别是细胞疗法类、自体细胞疗法类和核酸类生物药物，增幅分别高达18.8%、21.1%和16.2%。

整体来看，化学小分子药物在体量上依然占据主导地位，但生物制品的增速之高不容小觑。

此外，将在研药物分为生物技术药物和非生物技术药物两大类，对1995～2018年相关研究数据进行分析后发现，非生物技术药物，尤其是传统的新化学实体药物的地位正在动摇。生物技术药物自20世纪90年代出现，之后一直保持稳定增长，自2010年以来生物制品的发展进一步得到推动，2016年以来生物技术药物更是呈现出较为迅猛的加速发展势头，越来越多的现代生物技术被应用于临床实践。

截至目前，生物技术药物在全球在研药物中的占比已增至37.9%，较2017年数据进一步增加0.1%。生物技术药物在经历跳跃式的快速增长期之后，正进入行业的稳定发展期。

孤儿药OR非孤儿药

为推动在研药物尽快上市，全球的制药研发企业都在寻找加快药品审评审批的途径。目前，全球用于加快药品审评的措施主要有获得孤儿药身份和快速审评药物资格两种方式，如“快速审评资格”及“突破性疗法”认定。2013-2017年统计数据显示，每年获得孤儿药和快速审评药物资格的药物数量逐年增加，孤儿药数量已从2013年的299个增至2017年的434个，快速审评药物数量也从2013年的50个增至2017年的250个。通过“孤儿药”身份获得快速审评资格的方式，目前仍是推动药物快速上市的有效路径。

在此背景下，孤儿药领域增速超过行业平均增速。截至2018年1月，4615种（或超过30%）在研药物的适应症为罕见病。2017年获得孤儿药地位认定的药物数量更是刷新历史记录。

不过，近年来药品研发费用一直呈上涨趋势，导致药费支付者和消费者均需面对不断高涨的药品价格。在成本不断上涨的情况下，患者对于新型药物，尤其是罕见病相关药物的可获得能力，将会越来越受到限制。药费支付者往往会收缩其医保报销行为，这也在一定程度上要求制药行业在定价策略方面承担起更多责任。而药品价格过高的原因，到底是因为其内在研发成本过高，还是因为大型制药公司研发效率不足，也是值得推敲的问题。

药品定价问题会对罕见病的防控产生影响，而许多常见疾病领域也迫切需要关注。例如，如果成功研发一种可逆转阿尔茨海默症的治疗药物，将具有更为重要的社会价值；传染病领域迫切需要新的抗生素，因为现有药物的药效会因耐药性问题而逐渐降低；癌症领域已有诸多投资项目，但癌症仍然是人类健康的一个重大威胁，仍需给予更多投入；以缺血性心脏病和中风为代表的心血管系统疾病，仍是最大的疾病杀手。

结语<<<

基于众多未满足的临床需求，制药行业仍有许多工作需要去做。要充分理解全球在研新药发展的新特点，结合企业自身发展的优、劣势，优化产品发展管线，将有限的资源布局在自身更具优势的疾病领域或产品线。同时，应注意产品研发策略及商业并购策略的联合使用，积极降低新药研发过程中所存在的各种风险，提高研发回报率，进而不断提高企业新药研发的综合竞争力。