HTA：弥合知识与行动间的差距

HTA：弥合知识与行动间的差距

不久前，笔者赴加拿大温哥华参加了第十五届国际卫生技术评估年会（HTAi）。在年会前的卫生技术评估导论专题讨论会上，前HTAi主席、现任Lewin Group高级副总裁Clifford Goodman博士分享了卫生技术评估（HTA）的新观点。

八大用途

众所周知，卫生技术评估是对卫生保健技术的性质、效果和其它因素进行系统的评价，其目的是对卫生保健技术的直接结果和希望达到的结果制定政策。以超声检查为例，它可用于诊断不同脏器的疾病，但也可能引起一些间接的和意想不到的结果，如被错误地用于胎儿的性别鉴定。

HTA往往需要不同专业的专家，通过清晰的分析框架和不同方法来进行评估研究。卫生技术不适当的应用，体现在下列三种情况：一是过度应用，如对病人多次应用同一技术，或者该患者根本没有应用该项技术的指征证明应用是有益的；二是利用不足，如一些应该使用该项技术的患者没有应用或使用次数过少；三是不适当地应用，虽用于有指征的患者，但应用得不恰当，如使用不正确的外科手术、不正确的药物剂量、不正确的X线照射等。例如，抗菌药的过度利用或不当应用会产生多耐药菌株；对前列腺肥大患者进行PSA指标（即前列腺特异抗原，是目前前列腺癌早期诊断和疗效监测的重要指标）测定，可能造成不必要的穿刺检查；对HIV/AIDS患者进行抗逆转录酶病毒的HAART治疗，反而会促使高风险性行为的增加；用减肥手术对糖尿病患者进行治疗等。

因此，卫生技术评估在卫生决策方面的用途主要体现在以下几点：1.对立法机构是否批准某项卫生技术上市或对某个适应症给予批准做出指导；2.为医保部门和卫生部门对新技术的补偿和支付提出建议；3.就临床医师和患者对卫生技术的应用给予指导，如制定诊疗指南；4.帮助医院管理者和医疗机构获得医疗技术的投资；5.支持国家和地区的公共卫生实行有关公众的卫生计划, 如急性传染病埃博拉病毒的流行防治；6.支持医疗器械行业决策发展新技术；7.帮助投资者在医疗保健部门的投融资；8.提示研究机构需要证据研究和未满足需求的方向。

HTA涉及五方面

卫生技术评估主要涉及五个方面：1.改进卫生技术的性质；2.安全性；3.效能和效果；4.成本和其它因素；5.社会、立法、伦理和政治带来的影响。

其中，临床效能的研究是指在理想状况下的疗效，如随机对照双盲试验的结果。效果是指在常规情况下应用技术的治疗结果，也就是通常所讲的“真实世界研究”。功效和效果的测定一般是指患者的健康结果和试验终点，如死亡、发病、治疗后出现的各种副反应。其中，生活质量、功能状况、患者满意度、患者效用，可以作为测量中间替代指标。如测量血压、心电图测定、糖化血红蛋白测定、骨密度测定以及各种生物指标等，则能可靠地预测健康的结果。

通常所讲的以病人为中心的健康结果，不是以疾病为中心或以医生为中心的结果评判，而是指健康状况、功能状况、生活质量、死亡质量、各种症状表现，如疼痛、呕吐、以及心理健康，也就是通常所说的“患者报告的结果”。测量病人为中心的健康结果可用多种量表，如CAHPS、EuroQol（EQ-5D）、SF-12等，除了这些通用量表外，还有不同疾病的特异量表，如测量心绞痛、哮喘、癫痫、肾病、偏头痛、脊柱损伤、尿失禁、视力等量表。

HTA新趋势

卫生技术评估的需求正在日益增长，发展趋势表现在如下方面：

※满足卫生服务政策、医疗保险服务设计、临床实践指南、患者保健决策、支付制度、药品购买等方面的研究和政策制定的需求；

※政府或私立部门的HTA组织机构及其功能日益增加；

※不断增加HTA的研究方法、在专家和功能方面争取国际合作；

※在HTA的实践方面正趋向于更加透明化、系统性、负责性的过程；

※医疗政策正在更多地支持水平扫描和系统优先重点的选择；

※研究高标准的证据和证据评估框架或层次的应用；

※更强调真实世界研究的证据，而不仅仅是随机对照双盲试验的功效研究；

※HTA研究结果更加特异性，如认识患者不同亚组间治疗效果的差异、确定临床实践和服务提供者的经验；

※更加强调以患者为中心的结果报告和支持以患者为中心的健康服务；

※更多地应用系统综述、荟萃分析、决策分析和其他综合的方式，如多目标决策分析、网络荟萃分析；

※更加强调成本效果分析、预算影响和相关的经济学影响，改进研究方法的标准化；

※更加注意HTA方法适应特殊技术的要求；

※为满足政策决策者的需要，更加重视快速评价方法的研究；

※注重国际发表的低成本的证据、HTA 报告以及目前正在进行的一些HTA研究；

※更加注重协调各国的HTA研究去支持药物的上市批准和支付功能；

※医药行业更加注意HTA 的发展，与HTA共同工作，而不是持反对HTA的态度。

多样化的国际合作

HTA的国际合作有很多方面：如共享信息资源（文献数据库）、水平扫描（horizon scanning）、优先重点选择、改进HTA的过程和方法、联合发表HTA报告、HTA职业学会和协会、教育和培训、访问学者等。目前与HTA有关的国际合作和网络有：EuroScan国际网络、国际卫生技术评估(HTAi)、亚洲的HTAsiaLink (由12个国家18个组织参加)、国际卫生经济学会(iHEA)、卫生技术评估机构的国际网络（INAHTA，有33个国家52个非政府组织参加）、国际药物经济学和结果研究协会(ISPOR)等。

卫生技术评估研究通常有10个步骤：确定评价主题→确定评价的特殊问题→确定评价的地点和责任→检索的证据→收集性的初始材料→对证据的解说→证据的合成→形成研究结果和建议→转播有研究结果和建议→监测评估的影响。

进行HTA研究时，专家来源是多方面的，如医生、护士和其他临床工作者、药师、实验室和放射部门的技师、医院管理者、生物医学工程师、流行病学家和生物统计师、经济学家、决策科学家、信息专家、患者和社区代表、律师、伦理学家。而HTA循证信息来源的类型也是多样的，如文献资料数据库、临床和管理数据库、实践指南的数据库、政府报告及单印本、政策和研究机构的报告、专业协会的报告和指南、市场研究报告、公司报告和新闻内容、研究报告的参考文献、特殊的有关健康的消息和报刊、调查报告等。

结语

卫生技术的评估取决于不同政策决策者的需要，不同利益相关者需要一个透明和可以预见的结果。较早地进行技术评估往往会限制新技术的应用，也可能由于没有足够的经验和评价信息导致错误的结果。总之，卫生技术评估是一个迭代的过程，需要周期性、系统性的评估，基线的调查往往可以积累基础资料。随着技术决策者数量的增加和HTA方法的传播，未来将会从不同角度提出多重评价，而不是一次性、特定的卫生技术评估。