德克萨斯大学安德森癌症中心最新研究：科学家开发使用细胞外囊泡的新型mRNA递送方法

由德克萨斯大学MD安德森癌症中心领导的一组研究人员开发了一种使用细胞外囊泡（EV）的信使RNA（mRNA）的新型递送系统。新技术有可能克服其他有希望的mRNA疗法所面临的许多传递障碍。

在今天发表在Nature Biomedical Engineering上的这项研究中，研究人员使用EV包裹的mRNA在实验室模型中的光老化皮肤细胞中启动和维持胶原蛋白生成数月。这是第一种证明这种能力的疗法，代表了部署EV-mRNA疗法的概念验证。

通讯作者Betty Kim博士，神经外科教授说：“这是一种全新的传递mRNA的方式。“我们在研究中使用它来启动细胞中胶原蛋白的产生，但它有可能成为目前尚无良好递送方法的多种mRNA疗法的递送系统。”

构建特定蛋白质的遗传密码包含在mRNA中，但在体内递送mRNA是许多基于mRNA的疗法的临床应用面临的最大障碍之一。

目前的COVID-19疫苗标志着mRNA疗法的首次广泛使用，使用脂质纳米颗粒进行递送，迄今为止用于遗传物质的其他主要递送系统是基于病毒的。但是，每种方法都有一定的局限性和挑战。

细胞外囊泡是由在体内运输生物分子和核酸的细胞产生的小结构。这些天然存在的颗粒可以被修饰以携带mRNA，这使得它们具有先天生物相容性的益处而不会引发强烈的免疫应答，从而允许它们多次施用。此外，它们的大小使它们甚至可以携带最大的人类基因和蛋白质。

在目前的研究中，研究小组使用EV mRNA疗法将编码胶原蛋白的COL1A1 mRNA传递到模拟人类老化受损皮肤的实验室模型的皮肤细胞中。使用微针递送系统通过施用于皮肤的贴剂施用EV mRNA。这种单次注射改善了胶原蛋白的产生并减少了目标区域的皱纹形成两个月。

Kim说，虽然开始在细胞中产生胶原蛋白本身就是一项值得注意的成就，但这项研究为进一步评估EV mRNA治疗作为mRNA递送的可行平台打开了大门。

Kim说：“mRNA疗法有可能解决许多健康问题，从随着年龄的增长蛋白质损失到缺少有益基因或蛋白质的遗传性疾病。”。“甚至有可能将抑制肿瘤的mRNA作为癌症治疗方法，因此寻找一种新的递送mRNA的途径令人兴奋，仍有工作要将其带入临床，但这些早期结果很有希望。”

这项研究得到了MD Anderson的机构基金的支持。

参考资料：《Scientists develop novel mRNA delivery method using extracellular vesicles》

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