卫健委文件更新！规范抗肿瘤药物超说明书使用！-肿瘤头条

　　12月27日，国家卫健委发布《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则(2021年版)》(简称《指导原则》)，对吉非替尼、帕博利珠单抗、奥拉帕利等数十种抗肿瘤新药的临床应用指导原则进行了更新。本次调整，一方面旨在规范新型抗肿瘤药物的临床应用，提高合理用药水平;另一方面围绕肿瘤治疗过程中的特殊情况，尤其对药品说明书未明确、但具有循证医学证据的药品，在药品用法和风险管理方面提出了要求。

充分考虑“成本效果”

　　为进一步规范新型抗肿瘤药物临床应用，国家卫健委组织国家卫生健康委合理用药专家委员会牵头对《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》进行修改完善。

　　按照《指导原则》要求，抗肿瘤药物临床应用需考虑药物可及性、患者治疗意愿和疾病预后等三大要素，抗肿瘤药物临床应用是否合理，基于以下两方面：有无抗肿瘤药物应用指征;选用的品种及给药方案是否适宜。

　　随着药品审评审批改革和医保支付制度改革深入推进，以抗肿瘤药物为代表的众多创新药物，在可及性和可负担性方面正得到大幅改观。据不完全统计，截至2021年12月28日，已经有超过30款新药(不包含疫苗和中药)通过优先审评获批上市，其中肿瘤和罕见病是产品获批数量最多的两大领域，共有13个肿瘤新药获批上市，覆盖非小细胞肺癌、大B细胞淋巴瘤、乳腺癌、肝细胞癌、胃癌、卵巢癌等。

　　抗肿瘤药物治疗选择逐渐得到丰富，肿瘤患者的治疗价值也在得到越来越多的关注，用合理的治疗成本，使患者获得更长的生存时间和更好的生活质量，已经成为恶性肿瘤治疗追求的核心价值。《指导原则》提出，抗肿瘤药物临床应用应当充分考虑成本-效果比，优先选择具有药物经济学评价优势证据的品种。

　　此外，现代抗肿瘤药物的一个显著特征，是出现一批针对分子异常特征的药物——即靶向药物，根据是否需要做靶点检测，可以将常用的小分子靶向药物和大分子单克隆抗体类药物分为两大类。《指导原则》明确，对于明确作用靶点的药物，须遵循靶点检测后方可使用的原则，不得在未做相关检查的情况下盲目用药。

“超说明书”考验循证依据

　　抗肿瘤药物的药品说明书是抗肿瘤药物临床应用的法定依据，其规定的适应证经过了国家药品监督管理部门批准,抗肿瘤药物临床应用须遵循药品说明书，不能随意超适应证使用。

　　不过，随着癌症治疗临床实践的快速发展，目前上市的抗肿瘤药物尚不能完全满足肿瘤患者的用药需求，药品说明书也往往滞后于临床实践，一些具有高级别循证医学证据的用法未能及时在药品说明书中明确规定。

　　临床专家表示，随着精准医学的发展，肿瘤领域“异病同治”“同病异治”的现象越来越多，比如某一种基因过度表达在多种不同肿瘤中同样存在，跨瘤种选择超说明书用药，在具有明确的、高级别循证医学证据的前提下，对患者而言能够体现治疗价值，让患者有机会最大程度得到临床获益。

　　《指导原则》提出，在尚无更好治疗手段等特殊情况下，医疗机构应当制定相应管理制度、技术规范，对药品说明书中未明确、但具有循证医学证据的药品用法进行严格管理;此外，特殊情况下抗肿瘤药物的使用权应当仅限于三级医院授权的具有高级专业技术职称的医师，充分遵循患者知情同意原则，并且应当做好用药监测和跟踪观察。

　　对于特殊情况下抗肿瘤药物循证医学证据，《指导原则》推荐采纳根据依次是：其他国家或地区药品说明书中已注明的用法，国际权威学协会或组织发布的诊疗规范、临床诊疗指南，国家级学协会发布的经国家卫生健康委员会认可的诊疗规范、临床诊疗指南和临床路径等。

　　今年8月，新版《中华人民共和国医师法》正式发布，并将于明年3月1日正式执行。政策对“超说明书”治疗已经给予了最大尺度的开放态度：在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。

　　行业普遍认为，自2018年首版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》发布，每年更新一次，已经成为目前国内各专科、各种新型抗癌药物规范化使用的“标杆文件”，最新版本文件落地，势必将具有极强的临床导向作用。