定价220万美元！全球首款CRISPR基因疗法获FDA批准上市-肿瘤头条

定价220万美元！全球首款CRISPR基因疗法获FDA批准上市

发布: 12月12日

作者: 肿瘤头条编辑部 | 阅读量 2075

　　美国时间12月8日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布，批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exa-cel)上市，用于治疗镰状细胞病(SCD)。

　　SCD会使血细胞折叠成新月形，从而更容易聚集在血管中，导致肌肉缺氧。患者需要接受输血治疗，但仍然时刻面临着中风和剧烈疼痛的威胁。这种疾病还使患者容易出现一系列其他并发症，如贫血、黄疸、感染、胆结石和器官损伤。

FDA批准的第一款CRISPR基因编辑疗法

　　Casgevy由福泰制药和CRISPRTherapeutics共同研发。CRISPRTherapeutics的创始人之一是德国马克斯·普朗克病原学研究所的EmmanuelleCharpentier，她和美国加州大学伯克利分校的JenniferDoudna因在基因编辑技术方面的开创性成果而共同获得2020年诺贝尔化学奖。

　　11月16日，英国药品和保健产品监管机构(MHRA)批准Casgevy有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病(SCD)和输血依赖性地中海贫血(TDT)。Casgevy成为全球首款获批上市的CRISPR基因编辑药物。

　　据FDA新闻稿称，Casgevy也是FDA批准的第一种新型基因组编辑疗法，标志着基因治疗领域的创新进步。

　　在上市之前，Casgevy的获批之路也并非一帆风顺，也曾面临着监管机构的质疑和担忧。

　　尽管业内专家们称赞Casgevy是SCD治疗方法的一项重大突破，但他们一致认为，要简化其管理并确保其安全性和可靠性，还有很长的路要走。

　　在10月份举行的FDA咨询委员会会议上，波士顿儿童癌症和血液疾病中心的DanielBauer博士介绍了一项研究，该研究表明CRISPR可能导致意想不到的突变。在上周的另一次会议上，他还提到，Casgevy仍然是一种非常具有挑战性的疗法，需要收集干细胞，进行体外操作，并用化疗来消融血液系统，但他也强调Casgevy的获益大于风险。

　　面对质疑与担忧，Casgevy用数据自证。

　　6月份报告的中期数据显示，在接受治疗的16名镰状细胞患者中，有15人(94%)至少连续12个月没有出现疼痛发作(也称为血管闭塞性危象)，达到了研究的主要终点。Vertex和CRISPR对此表示，这种益处预计将是终身性的。

　　另一项针对TDT患者的试验显示，89%的患者达到了至少连续12个月不输血的主要终点。FDA计划在明年3月30日前就Casgevy在该适应症中的应用做出决定。

定价220万美元

　　基因疗法通常有着“天价药”标签。根据美国证券交易委员会(SEC)的一份文件，福泰制药和CRISPR将Casgevy定价220万美元，而比起与其同时获批的来自蓝鸟生物另一款基因疗法Lyfgenia的310万美元定价，以及其他几款已经上市的基因疗法定价，Casgevy还不算“天花板”。

　　下表1为当前全球售价最贵的6种药物，价格均在200万美元以上。

　　表1单价破200万美元药物