CD19 CAR-T细胞疗法！诺华Kymriah二线治疗侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)3期BELINDA研究失败！

CAR-T细胞疗法（图片来源：childrenshospital.org）

2021年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --诺华（Novartis）近日宣布了CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah（tisagenlecleucel）3期BELINDA研究的更新。这是一项国际性、随机、开放标签、多中心研究，正在评估Kymriah与标准护理（SoC）二线治疗侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的疗效和安全性。该研究入组的是原发性难治或在一线治疗12个月内复发的患者。SoC为挽救性化疗，随后对有应答的患者进行大剂量化疗和造血干细胞移植（HSCT）。研究的主要终点是无事件生存期（EFS）。

结果显示，该研究没有达到主要终点：与SoC相比，Kymriah没有达到显著改善EFS的目标。该研究中，Kymriah的安全概况与已知的安全概况一致。

诺华将完成对BELINDA研究数据的全面评估，并与调查人员合作，在未来公布结果。诺华肿瘤和血液学开发全球负责人兼执行副总裁Jeff Legos表示：“对一线治疗无效的侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者是一个脆弱的群体，我们对BELINDA研究在这种情况下没有达到其主要终点感到失望。Kymriah继续证明在第三线治疗中对某些晚期血癌患者有持久的反应。我们仍然致力于加快Kymriah和下一代CAR-T的开发，并期望在即将召开的医学会议上分享这些疗法的早期临床结果。”

Kymriah是一种CD19导向的基因修饰自体T细胞免疫细胞疗法。与常规的小分子或生物疗法不同，CAR-T细胞疗法是一种活的T细胞治疗产品。Kymriah的原理是将患者的T细胞进行基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞表面的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

Kymriah是全球批准的第一个CAR-T细胞疗法，也是第一个被批准用于2种不同适应症的CAR-T细胞疗法。该药是一种一次性治疗方法，旨在增强患者的免疫系统来对抗癌症。目前，Kymriah已在全球30个国家上市，已批准的适应症包括：（1）治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（R/R ALL）儿童和年轻成人患者（25岁及以下）；（2）治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）成人患者。

Kymriah在复发或难治性滤泡性淋巴瘤（R/R FL）中显示出很高的应答率和显著的安全性。2020年4月，美国FDA授予了Kymriah治疗R/R FL的再生医学先进疗法（RMAT）资格，这反映了R/R FL患者群体中存在的显著未满足医疗需求。诺华已计划在2021年先在美国、之后在欧盟提交Kymriah治疗R/R FL的监管申请文件。如果获得批准，R/R FL将成为Kymriah的第3个B细胞恶性肿瘤适应症。（生物谷Bioon.com）

原文出处：Novartis provides update on BELINDA study investigating Kymriah? as second-line treatment in aggressive B-cell non-Hodgkin lymphoma