线粒体(图片来源:thesophiestory.co.uk)
2021年07月31日讯 /生物谷BIOON/ --安斯泰来(Astellas)与Minovia Therapeutics近日宣布一项全球战略合作及许可协议,研究、开发、商业化新型细胞疗法项目,用于治疗由线粒体功能故障引起的疾病。Minovia是一家临床阶段的公司,也是第一家使用线粒体细胞疗法的公司,希望为患有线粒体疾病的患者带来改变生命的疗法,通过其专有的线粒体增强治疗(MAT)平台,Minovia在临床开发中有一个正在进行的自体细胞治疗项目,利用MAT治疗原发性和继发性线粒体疾病。
通过这一战略合作,安斯泰来和Minovia旨在加快同种异体线粒体细胞疗法项目的创建。这2家公司将联合研究细胞疗法项目中的候选细胞疗法,这些细胞来源于安斯泰来专有的基因工程、诱导多能干细胞,并使用Minovia专有的MAT平台技术进行增强。这些项目的目标是通过转移健康的线粒体来恢复患者的组织,从而治疗由线粒体功能障碍引起的疾病。
这一合作对于加速为线粒体功能障碍引起的线粒体疾病患者开发通用型(off-the-shelf)、同种异体细胞治疗方案至关重要。根据协议条款,Minovia将收到一笔2000万美元的预付现金。通过与Minovia的联合研究项目,如果安斯泰来开发线粒体功能障碍引起的疾病候选产品并将其商业化,Minovia有资格从安斯泰来获得高达4.2亿美元的未来开发、监管和商业里程碑付款。
Minovia是线粒体细胞治疗领域的领先公司,利用线粒体转移将健康的线粒体输送到患者的病变细胞。Minovia拥有一个独特的技术平台,称为线粒体增强治疗(MAT),在该平台上,患者自身的细胞被分离,装载从健康供体获得的健康线粒体,然后再将细胞重新输注入患者体内。Minovia目前正在利用MAT进行线粒体疾病的研究、开发和临床研究。
MAT程序(点击图片,查看大图)
根据Minovia网站介绍,MAT程序包括:(1)从健康供体细胞,生产合格的线粒体产品;(2)动员患者的造血干细胞和祖细胞(HSPC)进入外周血,通过单采术收集;(3)从单采产品中筛选自体CD34+HSPC;(4)筛选的自体CD34+HSPC采用健康线粒体进行增强;(5)线粒体增强的CD34+HSPC重新输注回患者的血液中。
安斯泰来通过其美国子公司安斯泰来再生医学研究所(AIRM)和Universal Cells公司参与推进源自多能干细胞的同种异体、即用型分化细胞治疗项目。在最近收购Mitobridge和Nanna Therapeutics之后,与Minovia的新合作扩展了安斯泰来在线粒体生物学方面的能力。
安斯泰来代表董事、执行副总裁、首席战略官和首席财务官Naoki Okamura表示:“安斯泰来将线粒体生物学定位为我们研发战略的Primary Focus(主要焦点)之一,以开发疗法用于医疗需求未得到满足的线粒体疾病患者。Primary Focus包括失明与再生、ASIM生物学、线粒体生物学、基因调控、免疫肿瘤学。其中,针对线粒体生物学这一目标的愿望是建立线粒体细胞治疗平台。Minovia是线粒体细胞疗法的先驱,拥有独特的技术,可增强健康线粒体向患者细胞的输送。与Minovia的这一战略合作将加速并扩大我们针对线粒体功能障碍疾病患者的治疗选择。”
Minovia联合创始人兼首席执行官Natalie Yivgi Ohana博士表示:“我们很高兴和荣幸能与安斯泰来合作。我们与安斯泰来分享他们对线粒体科学的热情以及他们对需要新疗法的患者的承诺。随着Minovia继续开发线粒体增强疗法,我们相信这种合作关系,对于加速为线粒体功能障碍引起的线粒体疾病患者开发即用型同种异体细胞治疗方案至关重要。”(生物谷Bioon.com)
原文出处:Astellas and Minovia Therapeutics ink strategic collaboration and license agreement