阿尔茨海默(AD)超重磅！美国FDA批准β淀粉样蛋白抗体Aduhelm：近20年来第一个新药，同类中首个!

2021年06月08日讯 /生物谷BIOON/ --阿尔茨海默氏症（AD）迎来重磅消息！6月7日，美国食品和药物管理局（FDA）批准渤健/卫材β淀粉样蛋白抗体Aduhelm（aducanumab），用于治疗阿尔茨海默氏症（AD）。Aduhelm通过加速审批程序获得批准，是自2003年以来美国FDA批准的首个治疗AD的新药。此前，FDA已授予aducanumab快速通道资格（FTD）。

加速批准，将使患者能够更早的获得药物治疗。根据加速批准条款，FDA已要求渤健开展一项新的随机对照临床试验，以验证该药物的临床疗效。如果试验未能证实临床疗效，FDA可能会启动程序撤销对该药物的批准。

FDA药物评估和研究中心主任Patrizia Cavazzoni表示：“AD是一种毁灭性的疾病，它会对确诊的患者及其亲人的生活产生深远的影响。目前可用的疗法只能治疗疾病的症状，而Aduhelm是第一种靶向和影响AD内在疾病病程的治疗方法。正如我们从抗癌斗争中了解到的，加速批准途径可以更快地为患者带来治疗，同时刺激更多的研究和创新。”

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AD是一种不可逆转的、进行性的大脑疾病，它会慢慢破坏人的记忆和思维能力，最终破坏执行简单任务的能力。虽然AD的具体病因尚不完全清楚，但它的特点是大脑的变化，包括淀粉样斑块和神经原纤维（tau）缠结，导致神经元及其联系的丧失。这些变化影响一个人的记忆和思考能力。

Aduhelm代表着同类首个被批准用于治疗AD的药物，是自2003年以来批准治疗AD的首个新疗法，也是第一个针对AD基础病理生理学的疗法。

研究人员在3项单独的研究总计3482例患者中评估了Aduhelm的疗效。这些研究包括对AD患者进行的双盲、随机、安慰剂对照剂量范围研究。接受Aduhelm治疗的患者，淀粉样β斑块有明显的剂量和时间依赖性减少，而对照组的患者β淀粉样斑块没有减少。

这些结果支持了Aduhelm的加速批准，该批准基于大脑中淀粉样β斑块减少的替代终点，这是AD标志性特征。研究中，使用正电子发射断层扫描（PET）成像对淀粉样β斑块进行定量，以估计预计受到AD病理学广泛影响的大脑区域的复合物中的淀粉样β斑块水平，并与预计不会受到这种病理学影响的大脑区域进行对比。

Aduhelm的处方信息包括淀粉样蛋白相关成像异常（ARIA）的警告，这种异常通常表现为大脑区域的暂时性肿胀，通常随着时间的推移而消失，不会引起症状，尽管有些患者可能有头痛、困惑、眩晕、视力改变或恶心等症状。Aduhelm的另一个警告是有过敏反应的风险，包括血管性水肿和荨麻疹。Aduhelm最常见的副作用是ARIA、头痛、跌倒、腹泻和精神错乱/谵妄/精神状态改变/迷失方向。

（生物谷Bioon.com）

原文出处：FDA Grants Accelerated approval for Alzheimer’s Drug