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CML是一种白血病类型，其发病机制涉及到一个称为BCR-ABL融合蛋白的异常基因产物。这个融合蛋白在CML患者中过度活跃，导致异常的白血细胞增殖。恩曲替尼的独特之处在于，它能够精确地抑制BCR-ABL融合蛋白的活性，因而控制了CML的进展。
1. 治疗慢性髓样白血病(CML)
恩曲替尼是CML的标准治疗药物，已经改变了这种白血病的自然历史。它的使用可以实现以下目标：
持久的血液学和分子学反应： 恩曲替尼治疗后，大多数患者可以实现持续的血液学和分子学反应，即血液中异常白血细胞数量的较好减少和BCR-ABL基因的逐渐降低。
改善生存率： 恩曲替尼治疗大大改善了CML患者的生存率，使许多患者能够长期生存。
2. 治疗胃肠道间质瘤(GIST)
除了CML，恩曲替尼还被用于治疗胃肠道间质瘤(Gastrointestinal Stromal Tumor，GIST)。GIST是一种罕见的胃肠道肿瘤，常常与突变的KIT或PDGFRA基因相关。恩曲替尼经过抑制这些突变基因的活性，抑制了GIST的生长。
3. 治疗其他癌症类型
除了CML和GIST，恩曲替尼也被研究用于治疗其他癌症类型，包含：
急性淋巴细胞性白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia，ALL)： 在一些ALL患者中，BCR-ABL融合蛋白也可以发现，恩曲替尼可能对这些患者有益。
皮肤基底细胞癌： 恩曲替尼已被用于治疗一些复杂的皮肤基底细胞癌。
系统性肥厚性皮肤病： 该药物还被研究用于治疗一些自身免疫性疾病，如系统性肥厚性皮肤病。
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