Solid Biosciences：专注DMD基因疗法开发-肿瘤头条

Solid Biosciences：专注DMD基因疗法开发

发布: 01月19日

作者: 医药经济报 | 阅读量 101

Solid Biosciences创立于2013年3月，致力于开发杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法，该公司正在研发的SGT-001用于恢复患者肌肉中功能性抗肌萎缩蛋白的表达。

DMD是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，导致抗肌萎缩蛋白缺失，肌肉纤维化、瘢痕和脂肪组织的形成。DMD患者通常在3~5岁发病，30岁之前死亡，美国大约有1万~1.5万名DMD患者。

SGT-001是基于美国华盛顿大学Jeffrey Chamberlain博士和密苏里堪萨斯大学Dongsheng Duan博士在抗肌萎缩蛋白生物学领域的开创性研究，在美国和欧盟，SGT-001均已被授予孤儿药资格，但其临床推进颇为坎坷。去年11月，FDA出于安全担忧叫停了该药的研究，这已是其第3次临床研究被叫停。

Solid公司竞争对手Sarepta Therapeutics开发的DMD药物Exondys 51（eteplirsen）于2016年9月获美国FDA批准，成为全球首个治疗DMD的药物；2019年12月，其第二款DMD药物Vyondy 53（golodirsen）获得FDA批准。

Golodirsen与eteplirsen均为反义寡核苷酸，采用了外显子跳跃技术修复mRNA的阅读框来部分纠正遗传缺陷。而Solid公司的SGT-001则是一种新型的腺相关病毒（AAV）载体介导的基因疗法，SGT-001可以表达微小抗肌萎缩蛋白（microdystrophin），替代病人无功能的蛋白，同时稳定重要的相关蛋白，包括神经元型一氧化氮合成酶。