首页
癌症科普
癌症种类
药品百科
肿瘤医院
名医专家
免费试新药
健康资讯
癌症新方案
BioCryst提交遗传性血管性水肿新药申请
12月11日，BioCryst 制药公司宣布已向美国FDA提交新药申请（NDA），要求批准口服每日一次贝罗司他预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。
该药研究代号为BCX735，是一种血浆激肽释放酶的选择性口服抑制剂（小分子药）。激肽释放酶是HAE的潜在病因，是炎症分子缓激肽的前体。患者产生过多的缓激肽，导致血管扩张，并导致血管性水肿发作和疼痛。
BioCryst公司开发的制剂有两种，一种是用于预防HAE发作的口服胶囊，另一种是用于治疗急性HAE发作的口服液。该公司计划于2020年将该药实现商业化。
两项Ⅲ期试验（APeX-S和APeX-2）的最新结果支持该药一年治疗的安全性和有效性，这表明每天服用一次150mg的贝罗司他胶囊可以将平均发作率从三个月降低到一个月或更少。
遗传性血管性水肿是以发作性、自限性、局限性全身皮肤黏膜下非凹陷性水肿为特征的原发性补体缺陷病。可发生于任何年龄，但大多数出现于儿童或少年，常伴腹痛、恶心呕吐、血清中C1酯酶抑制物（C1INH）降低等表现，常有家族史，发病率大约为50万分之一。根据一项市场调查，医师更愿意对患者使用预防性疗法。在我国，遗传性血管性水肿于去年被列为罕见病。
头条热榜
