美国CAR-T药物市场有望爆发

美国联邦医疗保险计划（Medicare）针对CAR-T细胞疗法的报销规则终于落地了。通过对此前草案版本中的一些要求作出修改，联邦政府取消了针对医疗保健机构的一些限制性措施和压力，此举有望促进CAR-T细胞疗法被广泛采用。

医保报销规则出台

美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）近日表示，根据其所做出的一项全国性医保覆盖决定，Medicare将为CAR-T疗法买单。目前，美国已上市两个CAR-T药物，分别是吉利德科学（Gilead Sciences）的Yescarta与诺华（Novartis）的Kymriah。对这两家公司而言，医保报销政策有助于改善其CAR-T药物在市场上销售乏力的状况。

CMS主管西玛·维尔玛（SeemaVerma）表示：“我们不仅要为CAR-T疗法支付费用，还要为所有相关的服务支付费用。包括对细胞所做的处理，随后将其输回患者体内的处理过程，也包括患者的门诊或住院护理。”

在CMS宣布这项决定之前，8月初，吉利德科学新任首席执行官丹尼尔·奥戴（Daniel O’Day）在一次电话会议上表示，假如CMS出台新措施，这对增加使用CAR-T疗法的Medicare患者人数将是一个关键点。奥戴指出，Medicare患者对Yescarta的使用情况也会对CMS如何对待那些非Medicare患者产生影响。吉利德还有大量的工作要做，不仅仅是在科学层面，还包括医保报销和药物可及性项目。

诺华表示，应该继续鼓励CMS对住院病人制定报销比率，以充分体现这些创新和突破性产品所具有的价值。

CMS指出，只要CAR-T疗法在经过认证的医疗保健机构给患者使用，就能得到医保覆盖。这些医疗保健机构要加入FDA一项名为“风险评估和缓解策略”（REMS）的安全计划。

超适应症也可覆盖

CMS的决定受到了美国医药行业的欢迎。在此前的规则草案中，只有当CAR-T疗法在医院应用时才会被医保覆盖，这意味着，肿瘤专家自己开设的诊所可能会被排除在外。此外，最终的规则还删除了一项名为“基于临床证据报销”（Coverage with Evidence Development，CED）的要求，许多医院认为这一要求过于繁琐。在CED下，医院须在初始阶段、治疗过程，以及治疗之后长达两年的随访对患者预后进行评估。

现在，这一重担将落在FDA的REMS计划上，该计划由制药公司即诺华和吉利德科学开发和实施。REMS计划之所以要实施到位，是因为CAR-T疗法存在中毒风险。FDA要求对Yescarta和Kymriah进行为期15年的上市后研究，以监测其长期毒性。

CMS表示，Medicare还将对获批CAR-T药物的超适应症用法提供医保，只要这些药物在由CMS批准的汇编大纲中得到了推荐。目前，Yescarta和Kymriah都已获批用来治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤，而Kymriah还被批准用于急性淋巴细胞白血病。

在报销比率上，CMS将对CAR-T药物的最高支付比率从50%提高到65%。该机构表示，支付比率升高有助于CAR-T药物的可及性，并降低创新药企在Medicare为新型医疗技术支付费用方面面临的不确定性。美国医院协会执行副总裁汤姆·尼克尔斯（Tom Nickels）认为这一比率的增加对于在短期内缓解患者的经济压力非常重要，其也呼吁寻找新的解决方案，以解决有关各方在提供这些价格昂贵的治疗产品时所面临的长期可持续性问题。

吉利德科学将Yescarta的标价设定为37.3万美元，诺华则以47.5万美元设定了Kymriah的标价。尽管这两只药物价格高昂，但其销售额远远低于行业观察人士所希望达到的“重磅炸弹”药物的门槛。今年上半年，Yescarta创造了2.16亿美元的销售额，其中大部分来自于美国市场。而Kymriah在同期实现的销售额只有1.03亿美元。

编译/王迪 来源/FiercePharma