寻找潜力新药or挖潜老药？

寻找潜力新药or挖潜老药？

在谈到医疗领域的创新时，很容易将重点放在潜在的有数十亿美元销售潜力的“重磅炸弹”药物上。但越来越多的研究表明，通过更好地利用已有药物也可以获得收益。

最近一个例子就是今年6月在《新英格兰医学杂志》上发表的一项研究，该研究发现，特定基因突变的乳腺癌病人可以单独服用激素治疗，而不用接受化疗。这些发现十分令人鼓舞，病人不但可以避免化疗的毒副作用, 该研究还为未来医学实践的最佳模式提供了更多选项。

整体而言，医学研究是有风险的，需要花大量的时间和经费。而涉及对现有药物的研究，通常不会像那些有治愈潜力的新药那样获得所需的资金和关注度，但在当今药价上涨的时代，对于政府和其他机构而言，应该更优先考虑的事情是如何在不降低病人医疗质量的情况下控制医疗成本。

药费增加

以乳腺癌治疗为例， 随着精准医学的发展，针对特定遗传靶点的药物已经取得了医学突破，但这些治疗方法还是很贵。上述研究结果就告诉大家如何适当选择进行基因检测，从而使患者和医疗系统避免过度治疗。

相关研究可以帮助确定怎样更节俭地使用药物。比如罗氏（罗氏）的重磅靶向药赫赛汀（Herceptin），英国5月份发布的一项研究发现，对于患有特定分子病理类型的乳腺癌病人只需使用该药6个月，而原先标准治疗是使用一年，这就很大程度上降低了成本和相关的副作用。赫赛汀用量减半对于一些患者来说意义重大：该药在美国一个病人每年花费超过7万美元，并且治疗的是较常见的癌症。

降低剂量

除了乳腺癌，还有一些其他疾病治疗方法的研究结果也十分鼓舞人心。例如，有一个研究发现廉价糖尿病药物二甲双胍联合其他化疗药物可以显著改善肺癌患者的预后;胰腺癌治疗方面，旧的化疗药物的联合应用，其效果可能优于另一种更昂贵的治疗药物; 还有治疗淋巴瘤的靶向药Imbruvica，最新的研究支持肿瘤医生开具更低剂量也同样有效。鉴于当下许多因素把医疗费用一步步推高，这些研究结果显得尤为重要。

不过，研究资金是最大的问题。制药公司没有动力将研究费用投向这类研究，因为这些研究的结果不会带来更多新的利润。虽然美国国立卫生研究院资助了上述乳腺癌研究，但其大部分预算还是用于新项目研究（即后期能获得利润的药物）。 也许这种投入分配模式应该改变，但无论哪种方式，政府的投入和药企的投入相比是小巫见大巫。

需获政府关注

对于新治疗，招募病人进行试验也更容易，而且药企愿意为这些闪亮的新疗法买单。而如果告诉病人研究仅仅是为了验证低剂量或老药是否一样有效的话，募集的难度就大大增加。但这并不意味着老药新用的研究不应该做。除了获得更多政府关注外，还需要寻找其他的资金来源。比如保险公司也有意降低医疗成本，并乐意参与。而且从长远来看，一旦有了更加规范的治疗结果数据，研究人员不需要进行大规模临床研究就可以获得科学结论，或者把研究向正确的方向继续推进。

相比那些改变人体免疫细胞以消灭癌症的新药研究，这些研究似乎显得非常微不足道。但对于每个病人而言，不管是经济上还是健康方面都会产生很有意义影响，并且这个积极影响会随着时间推移而累计，最终成为控制医疗成本的一大亮点。

编译/廖联明  来源/彭博社