金春林：医保准入，合理评估药品创新性|医药经济报

　　近年来，国家药品谈判提升了创新药的可及性，创新药纳入医保的速度不断加快。不过，随着医疗技术进步、多样化需求攀升，医保基金支出压力也在增加。应当纳入哪些创新药，实现医保资金使用效率最大化，成为业界关注的热点。笔者认为，合理评价药品创新性对于医保准入至关重要。

筛选“真创新”

　　当前，我国药物创新主要以跟随创新为主，全球首创新药数量有限，且主要聚焦于热门靶点，同质化严重。

　　源头创新实现了从无到有，但源头创新的药品不完全等同于临床疗效上的显著获益。如美国FDA加速批准了治疗阿尔茨海默症的Aduhelm，作用机制新(靶向β淀粉样蛋白抗体)但疗效不明确，年治疗费用高达5.6万美元。

　　此外，药品创新性是否就等同于First-in-Class(FIC)?举个例子，首个BTK抑制剂伊布替尼(用于治疗B细胞恶性肿瘤)作为FIC上市，出血、心房扑动等不良反应增加了用药风险，而后续上市的国产BTK抑制剂出血、心房扑动等不良反应发生率更低，为患者提供了新的用药选择。

　　因此，在医保准入阶段筛选出真正具有创新价值的产品并合理评价，对于推动基于价值的战略购买具有重要意义。

锁定疗效和费用

　　对于创新药(往往也是高价药)的筛选和定价至关重要，创新性评价用于创新药价值判断和确立价格体系。在我国以及众多国家，在医保准入阶段对于具备创新性的药品建立了分级和溢价机制，以此合理评估药品创新性。

　　药品创新性认定主要聚焦两个阶段：药品审评审批和医保准入(HTA、定价阶段)阶段。针对创新药，多个国家和地区采取多种审批手段来加速其上市，包括快速跟踪、突破性疗法、优先审查、加速审批等。

　　在审评审批阶段，我国创新药的上市加速通道种类与机制接近主要发达国家和地区;在医保准入阶段，我国对创新性的认定主要分为综合评审阶段(创新性作为重要评估维度对申请药品进行筛选)和价格测算阶段(针对涵盖治疗需求创新等维度、具备创新性的药品可给予一定溢价)。

　　绝大部分HTA机构对“创新药”的价值定义包含疾病严重程度、未满足需求、治疗附加获益等。药品“创新”本身的价值接近科学溢出概念，即某机制的第一个药物为后续该机制的药物打下基础，但暂无量化方法。笔者认为，评估“创新性”应注重双重价值取向，包括动态效率(生产创新药品的能力)和静态/配置效率(患者获取创新药品的可能性)。

　　不同主体针对药物创新的诉求，有没有可能融合在同一个评价体系中?笔者认为，关键是锁定疗效和费用两个指标，如优化创新药品的分级定价和支付策略。

　　医保支付标准方面，允许突破型、升级型药品有一定的溢价空间，根据创新价值等级给予不同的溢价政策;对于同质型药品，医保支付价格与参照药品价格相当;对改良型创新药品，医保支付价格给予一定加成;突破型、升级型药品，可在医保基金稳定运行的前提下，医保支付价格给予更大空间的加成。

　　支付方式方面，针对高价创新药探索风险分担的支付协议。包括基于财务的协议(FBA)，控制支付方预算、解决药品可负担性，通常不涉及药品所带来的治疗效果与健康产出;以及基于绩效的协议(PBA)，关注药品带来的健康产出/治疗效果，且直接与药品报销水平挂钩。

提升创新回报

　　生物医药产业是事关国家发展和战略安全的关键性产业。医药技术的持续创新不仅为产业提供发展动能，更为患者带来福祉。创造正向激励的支付环境，真正有创新的药品才能获得回报，鼓励创新的同时要与医保基金支出风险相平衡。

　　除了纳入基本医保、给予市场独占期、知识产权保护以外，鼓励生物医药产业创新是否还有其他手段?笔者建议，可加大对生物医药基础研究的公共投入;采用更多金融工具、资本投入用于支持生物医药企业，提升研发能力，例如，提供启动资金和其他金融工具(如基金、股权融资、信用担保、贷款、税收减免等)，提供风险投资配套服务，考虑药品生产成本、周边用药成本、绿色环保等因素，从宏观政策层面提升创新回报。