Taletrectinib第2项适应症拟纳入优先审评、恩华获得安泰坦中国大陆独家商业化权益、Carvykti获批二线适应症在即|医药经济报

信达生物/葆元医药ROS1/NTRK抑制剂第2项适应症拟纳入优先审评

　　近日，信达生物和葆元医药合作开发的新一代ROS1/NTRK抑制剂己二酸他雷替尼胶囊(Taletrectinib)被纳入优先审评，用于未经ROS1-TKI治疗的ROS1阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。

　　据公开资料显示，他雷替尼原本由第一三共开发，其开发、生产和商业化权益于2018年12月被授予葆元医药。2021年6月，信达生物与葆元生物达成协议，以在大中华区合作开发和商业化他雷替尼。葆元医药负责他雷替尼在中国大陆地区的临床开发和注册报批以及大中华地区的临床生产和商业化生产，信达生物则有权负责他雷替尼在中国香港、澳门和台湾地区的开发和注册报批。

恩华药业获得Teva氘丁苯那嗪片中国大陆独家商业化权益

　　2月26日，恩华药业宣布其全资子公司恩华和信与Teva Pharmaceutical(梯瓦)于2024年2月22日签署了安泰坦(氘丁苯那嗪片)产品独家商业化许可和合作协议，恩华和信获得TEVA公司安泰坦于中国大陆的独家商业化权益，协议期限自2024年2月22日至2029年2月22日。

　　安泰坦是一款囊泡单胺转运蛋白2(VMAT2)抑制剂，于2017年美国FDA批准上市，于2020年获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗成人与亨廷顿病(HD)有关的舞蹈病及迟发性运动障碍(TD)，并于当年通过国家医保谈判进入医保目录。

　　据悉，亨廷顿病(HD)是一种罕见且致命的神经退行性疾病。舞蹈病是这种疾病最为显著的表现之一，以肌肉不自主运动为特征，并发生在大约90%的病人当中。迟发性运动障碍(TD)是一种使人衰弱的运动紊乱，以舌头、嘴唇、脸、躯体和四肢部位的重复且不可控的运动为特征。近年来，我国多项研究结果显示，精神分裂症患者的迟发性运动障碍患病率为36.0%-46.5%，高于全球水平(25.3%)。与亨廷顿病有关的舞蹈病以及成人迟发性运动障碍均属于严重的神经系统疾病，直接影响着患者的日常生活功能和生活质量。

传奇Carvykti获批二线适应症在即

　　近日，传奇生物宣布其CAR-T产品Carvykti 在复发或难治性(R/R)多发性骨髓瘤(MM)患者二线治疗中获得EMA人用药品委员会(CHMP)积极意见。这对Carvykti 提至二线不仅意义重大，对即将到来的ODAC会议也是一个利好信号。

　　据悉，3月15日，FDA将邀请的外部专家将审查Carvykti的CARTITUDE-4试验和 Abecma的KarMMa-3 研究的临床数据，以讨论两个案例中更新的生存期读数。

　　Carvykti的CARTITUDE-4研究是一项国际、随机、开放标签的3期研究，评估西达基奥仑赛与泊马度胺、硼替佐米和地塞米松(PVd)或达雷妥尤单抗、泊马度胺和地塞米松(DPd)在既往接受过1-3线治疗的复发且来那度胺耐药的多发性骨髓瘤成人患者中的疗效和安全性，以无进展生存期(PFS)为该研究主要终点。

　　研究结果表明，早期复发的患者能从该疗法中获得显著的临床受益。CHMP的积极意见是将Carvykti用于欧洲更多患者以使其得益于该一次性输注疗法的重要一步。

　　根据此前披露，在尝试过一到三种疗法的多发性骨髓瘤患者中，与标准治疗相比，Carvykti 将疾病进展或死亡的风险降低了 74% 。2023年6月数据更新，初步认为 Carvykti 将死亡风险降低了 22%。期待后续FDA对Carvykti更新的总生存期与安全性数据的审计。

　　从此前数据来看，Carvykti自2022年上市以来，迅速放量。据强生2023财报披露，Carvykti全年销售额达5亿美元，而2022年销售额为1.34亿美元，未来有望跻身10亿美元重磅炸弹之列。