拉罗替尼于2018年11月26日获FDA批准上市，用于治疗患有NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者，是一种广谱抗癌靶向药，在多种肿瘤中有效性一致，包括肺癌，黑色素瘤，结直肠癌，胃肠道间质瘤，乳腺癌，骨肉瘤，胆管癌，软组织肉瘤，唾液腺瘤，婴儿纤维肉瘤，甲状腺癌，原发性未知癌，先天性中胚层肾癌，阑尾癌和胰腺癌。

   拉罗替尼为NTRK基因抑制剂，NTRK基因家族包括NTRK1、NTRK2和NTRK3，这些基因如果与其它基因发生融合，可导致异常激活，从而引起肿瘤的发生。NTRK基因融合在多种肿瘤中都有发现，拉罗替尼则是治疗该类肿瘤的第一选择。

   在治疗效果方面，拉罗替尼针对17种实体瘤有效，有研究现实，拉罗替尼的客观缓解率75%，完全缓解率22%，部分缓解率为53%。更值得一提的是，拉罗替尼还专门在儿童肿瘤种种做了临床试验，进一步被证实该药在部分儿童癌症患者达到了93%的治疗应答。

   同时，拉罗替尼对于NTRK基因融合突变的脑部肿瘤无进展生存率36%，转移性脑部肿瘤无进展生存率60%。这也是拉罗替尼自2018年11月获批上市以来就备受关注的主要原因。

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