优化“物有所值”论证方式

药物经济学评估纳入医保目录动态调整和高值药品谈判

近年，随着医药创新技术的快速发展，人均医药费用显著增加，如何更合理、有效地使用医药资源，如何利用药物经济学评估新药、新技术的性价比日益受到重视。

9月1日起施行的《基本医疗保险用药管理暂行办法》（下称《暂行办法》）明确规定，国家医疗保障经办机构按规定组织医学、药学、药物经济学、医保管理等方面专家，对符合当年《药品目录》调整条件的全部药品进行评审。这是继近年医保谈判准入纳入并参考药物经济学资料后，又一次从制度层面明确了药物经济学在国内医保准入定价中的作用。“未来随着医保相关政策对药物经济学的纳入，企业跟进是必然趋势。”山东大学卫生管理与政策研究中心、国家卫健委卫生经济与政策研究重点实验室副教授左根永如是强调。

以最小的支出获得最佳疗效

在研究人士看来，如今医保决策对经济性考虑特别关注，药物经济学可以对药品质量、疗效等与药品成本做出综合判断，促进药物的合理选择和使用，使患者以最小的经济负担获得最佳的治疗效果，其在医保准入中的作用尤其突出。

根据《暂行办法》要求，按规定提交药物经济学等资料的，包括建议新增纳入《药品目录》的药品（经专家评审后，符合条件的国家组织集中采购中选药品或政府定价药品除外）、原《药品目录》内建议可以调出的药品以及原《药品目录》内药品建议需要扩大限定支付范围且对基本医疗保险基金影响较大的药品。此外，国家医疗保障经办机构还需要按规定组织药物经济学、医保管理等方面专家开展谈判或准入竞价。其中，独家药品进入谈判环节，非独家药品进入企业准入竞价环节。谈判或者准入竞价成功的，纳入《药品目录》或调整限定支付范围；谈判或者准入竞价不成功的，不纳入或调出《药品目录》，或者不予调整限定支付范围。

不难看出，目前医保部门纳入药物经济学的思路正是学界呼吁许久的在目录动态调整和高值药品谈判两大板块。借助药物经济学的力量，对药物总体的性价比进行评估，把被评估药物的临床价值转换成经济价值，着重于总体价值的评估而不局限于单一的价格对比，以确定其是否“物有所值”。

梳理近年药物经济学的相关评估可以发现，创新药企业的积极性相当高。原因在于基于药物经济学评估不仅展示各药物的总体治疗花费，还能结合真实世界数据评估如何获得最佳的人群健康效益。部分药品可能进入的单价较贵，但从长远看，能治愈更多患者，实际上达成基金节省的目标。不过研究者也强调，尤其对于专利新药，医保方面需要经过测算其对预算的影响，包括地方筹资是否承受等。

复旦大学公共卫生学院胡善联教授指出，关于未来一些高特技术的创新药物和疗法，国际上总的趋势是提高增量成本效果阈值，还有一种趋势是实行风险分担协议，将患者的治疗效果作为支付的价格标准，达到预期效果则给予支付，否则药企要退款。“在我国目前财政体制和信息化条件下，如何实行这种风险分担协议，同样值得探究。”

经济性评估继续优化

创新药固然是药物经济学评价的主体，但仿制药同样也可运用药物经济学对最小成本、成本效果等进行评价。目前，多地医保部门引入了药物经济学评价。例如，广东省揭阳市在今年6月发布的《揭阳市公立医疗机构用药需求<药品集团采购目录>》，就是由当地药事管理工作小组结合当地临床用药和公立医疗机构用药需求实际，基于合理用药和药物经济学原理，在有关规则框架内，以参考目录和公立医疗机构需求意见为基础评审拟定的。

“只要定价，就需要用药物经济学。”在左根永看来，药物经济学可以用证据证明定价的合理性，进而化解目前药品集中采购价格作为单一指标的争议。

其实，在现有医保药品目录下，我国不同疾病系统的药品费用预算是根据医保基金的实际支出情况进行回顾性计算获得的。换言之，要正确估算药物预算影响，需要严格测算每种药品的使用人数、适应症、高危人群、基因检测情况、定点医疗机构情况等。若期望借助药物经济学评价让医疗保健与卫生服务资源更高效、经济地利用，更加合理配置有限的医疗资源，或需要进一步优化药物经济性评估方法。

参考其地区使用的评估办法，可分为使用药物经济学评价和医保预算影响分析来评估药物的经济性。前者评价的结果通常指向个体药物或治疗方案间成本-效益的比较；而后者则是从预算持有人角度出发，在有限医疗资源约束的前提下，分析将一种健康干预措施纳入或排除在某一医疗系统所产生的经济后果。相对而言，医保预算影响分析可用于预测一种治疗方案的变化对医疗总费用的影响，对于保障有限预算的可支付性和长期稳定性起着重要作用。通常是将医保预算影响分析辅助于成本-效益分析，共同评估药物的经济性。

另外，有行业人士指出，结合国内药品生产-流通-使用的实际链条，依靠主要付费方，即医保推动，将药物经济学评价证据引入医保支付价定价环节，以进一步优化资源配置。