美国基因技术公司(American Gene Technologies International Inc,AGT)是一家专注于基因和细胞治疗的公司。该公司建立了一个庞大的慢病毒载体库,可以应付各种各样的遗传性疾病。AGT研发了具有靶向特定细胞或组织的慢病毒载体,还具有独特的瞬时慢病毒载体系统,其以病毒颗粒的形式进入细胞后不会整合到基因中,可以在不整合的情况下扩增,并在完成治疗后降解。
该公司的AGT 103-T产品具有功能性治愈HIV的潜能。AGT 103-T通过修正基因来改变病人的T细胞。抗逆转录病毒药物的发展和广泛应用使得由于艾滋病引起的死亡率大大下降。虽然这些药物标志着医学上的巨大进步,但也无法完全治愈艾滋病。AGT103-T的主要原理是通过除掉T细胞上的CCR5蛋白,从而阻止HIV病毒进入T细胞,防止了HIV病毒在人体的蔓延。AGT公司的细胞疗法有望使HIV感染者在不需要终生抗逆转录病毒治疗的情况下控制和消除他们体内的病毒,使其不具传染性。
AGT还有一个创新的ImmunoTox病毒载体平台,利用γδT细胞治疗肿瘤。ImmunoTox可以刺激γδT细胞,活化的γδT细胞是肿瘤细胞的高效杀伤细胞,可通过血液循环杀死转移性肿瘤。
针对苯丙酮尿症(PKU)的基因疗法也是该公司重要的在研新药,已获得美国FDA的孤儿药认定。